1. Omarigliptin获批用于治疗2型糖尿病

杜慧

Omarigliptin [Marizev® (Japan)]是由默克公司研制的小分子二肽基肽酶-4抑制剂(DPP-4) ，用于治疗2型糖尿病。不同于其他获批的每日一次给药的药物，Omarigliptin可每周一次给药。Omarigliptin已在日本获批用于成人糖尿病治疗。III期临床试验也正在多个国家进行。

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发布时间: 2015-11-11

2. Ribociclib首次获批用于治疗乳腺癌

杜慧

Ribociclib 是由诺华研制的，用于癌症治疗的一种口服、 小分子细胞周期蛋白激酶4 和 6抑制剂(CDK) 。CDKs在细胞周期和细胞增殖中发挥重要作用，ribociclib 通过抑制CDKs干扰细胞G1期而发挥作用。Ribociclib与芳香化酶抑制剂联用刚获FDA批准作为一线药物用于治疗晚期乳腺癌，且已将同样的适应症报批欧盟。Ribociclib 目前正在进行进一步的 III 期临床试验，也在针对各种类型固体肿瘤和血液系统恶性肿瘤评估I期或II期试验。

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发布时间: 2017-04-20

3. 英夫利昔单抗生物仿制药Inflectra获批

杜慧

2016年4月5 日，美国 FDA 批准 Inflectra（英夫利昔单抗 -dyyb）用于多种适应症。Inflectra 以静脉注射给药，是 FDA 批准的第二个生物仿制药。Inflectra 是杨森生物科技公司 Remicade（英夫利昔单抗）的生物仿制药，英夫利昔单抗于 1998 年获得批准。Inflectra 获批准用于治疗以下适应症： 对常规治疗已没有充分响应的中重度克罗恩病成年患者及儿童患者（6岁及以上年龄）； 对常规治疗已没有充分响应的中重度活动期溃疡性结肠炎成年患者； 与甲氨蝶呤联合用于中重度活动期类风湿关节炎患者； 活动性强直性脊柱炎患者； 活动性银屑病关节炎患者； 慢性严重斑块状银屑病成人患者。 生物制剂通常来自于活体器官。它们有多种来源，包括人类、动物、微生物或酵母。生物仿制药的获批是基于一种高度相似的已获批的生物制剂（称为参比产品）。此外，还必须证明生物仿制药还在安全性与有效性上与参比产品没有临床显著差异。                                                      生物仿制药当且仅当与参比产品有相同的作用机制、给药途径、剂型及强度，且只用于参比产品已获批的适应症及症状时，才能获FDA 批准。此外生物仿制药生产的设施也必须要达到FDA 的标准。 FDA 对 Inflectra 的批准基于一系列的研究数据，包括结构与功能性特征、动物试验、人体药动学与药效学研究、临床免疫原性研究及其它证明Inflectra 是Remicade生物仿制药的临床安全性及有效性研究数据。 Inflectra 常见的副作用有呼吸感染，如鼻窦感染和喉咙痛，头疼、咳嗽及胃部疼痛。静脉注射两小时后会发生输液反应，症状可能有发烧、寒颤、胸痛、低血压或高血压、呼吸短促、皮疹及发痒。 Inflectra 有一项黑框警告，提醒医疗保健专业人员及患者，这款药物可增加严重感染风险，包括肺结核、细菌性败血症、侵入性真菌感染（如组织胞浆菌病）及其它，这将导致患者住院或死亡。该黑框警告还指出，在以瘤坏死因子抑制剂（包括英夫利昔单抗产品，如 Inflectra）治疗的儿童及青少年中，已有淋巴瘤及其它恶性肿瘤（一些是致命的）报道。其它严重副作用包括肝损伤、血液问题、狼疮样综合征、银屑病及极少数情况下的神经系统紊乱。

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发布时间: 2016-04-19

4. Defitelio获批用于治疗肝静脉阻塞(VOD)

杜慧

2016年3月30日，美国FDA批准了爵士制药（Jazz Pharmaceuticals）研发的Defitelio (defibrotide sodium)用于治疗成人和儿童由造血干细胞移植造成的肝静脉阻塞(VOD)。这是FDA首个批准的用于治疗严重肝静脉阻塞(VOD)，一种罕见且危及生命的疾病治疗的药物。 患有血液或骨髓癌症的患者需要接受造血干细胞移植(HSCT)。在进行HSCT之前，患者通常接受过化疗。VOD通常见于那些接受过化疗以及HSCT的患者。VOD表现为肝静脉血管阻塞，从而导致肝内血液交换减少和肿胀，进而对肝脏损伤。大多数VOD患者还会发展为肾脏和肺的损伤。接受造血干细胞移植的人群中，不到2%的患者会出现VOD，但只要出现，80%都是致命的。 共有三项临床试验评估了Defitelio 的有效性。纳入的患者均被诊断为VOD且伴有肝脏或肾脏异常。试验显示Defitelio组接受HSCT100天后的生存率为38-45%，而仅接受维持治疗的患者，其生存率只有21-31%。 Defitelio的常见副作用有低血压、腹泻、恶心、呕吐和流鼻血。严重的潜在副作用有出血和过敏反应。Defitelio不适用于患有出血并发症、正在服用血液稀释药或抗凝药的患者。

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发布时间: 2016-04-06

5. Talimogene Laherparepvec首次获批用于治疗黑色素瘤

杜慧

Talimogene laherparepvec (Imlygic ™) 是由 BioVex (安进公司的子公司) 研制的一种溶瘤免疫疗法药物，用于治疗包括恶性黑色素瘤在内的各种癌症。Talimogene laherparepvec 通过在肿瘤细胞内选择性的病毒复制和刺激机体的抗肿瘤免疫功能而促进抗肿瘤响应。2015 年 10 月，Talimogene laherparepvec作为首个转基因，溶瘤免疫疗法药物被美国批准用于术后复发的黑色素瘤患者，尽管该药尚未被证明可以提高整体生存率或对内脏转移产生影响。Talimogene laherparepvec在欧盟已被推荐用于为成人不能手术切除的转移性黑色素瘤，几个国家也正在评估其作为辅助疗法或联合疗法治疗恶性黑色素瘤的作用; 同时美国也正在对其用于软组织肉瘤和肝癌进行研究。

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发布时间: 2015-12-03

6. 首个脊髓性肌萎缩症药物获FDA批准

杜慧

2016年12月23日，FDA批准Spinraza (nusinersen)用于治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)，这是该疾病获批的首个药物，SMA是一种影响肌肉强度和运动的罕见且致命的遗传性疾病。Spinraza 是一种注射剂，使用时被注射入脊髓周围液体中。 SMA是一种遗传性疾病，由于控制运动的下运动神经元的丧失而导致虚弱与肌肉萎缩。发病的年龄、症状与进展速度因人而异。Spinraza 被批准用于所有SMA患者。 一项纳入121例婴儿期发作的SMA患者的临床试验对Spinraza 的有效性进行了评估，受试者在出生6个月之内被确诊，在7个月之内接受第一次药物治疗。受试者按2:1随机分为治疗组和对照组。该试验评价了头部控制、坐、仰卧位踢腿能力、翻滚、爬行、站立及行走等动作发展指标改善的患者百分比。 为了尽快得到研究结果，FDA 要求药物申请者进行了一项期中分析，其中82 名患者符合该项分析。结果显示，治疗组中40%的患者上述症状得到改善，而对照组中无人得到改善。 Spinraza 最常见副作用是上呼吸道感染、下呼吸道感染及便秘。警告和注意事项包括血小板计数降低及肾毒性。在动物研究中观察到有神经毒性。 FDA 对Spinraza 授予了快速审查与优先审评资格。该药物还获得了孤儿药资格，用以帮助和鼓励罕见病药物的研发。

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发布时间: 2016-12-27

7. 40年来首个软组织肉瘤新药获FDA批准

杜慧

2016年10月19日，美国FDA加快批准了Lartruvo（olaratumab）与多柔比星（doxorubicin）联合治疗成人某类软组织肉瘤（STS），STS为肌肉、脂肪、肌腱或其他软组织内的一种癌症。Lartruvo与doxorubicin联合疗法适用人群为放疗或手术无法治愈的STS患者以及可接受蒽环类化疗方案的某类STS患者。 Richard Pazdur, M.D.: “这是40多年以来，既多柔比星获批后，FDA批准的首个治疗软组织肉瘤的新药。” 据美国国家癌症研究所（The National Cancer Institute）估计，2016年将约有1.2万STS新增病例以及近5千例患者因病死亡。经手术治疗后，STS最常见的治疗方案是多柔比星单药治疗或与其他药物联合治疗。 Lartruvo是血小板衍生生长因子（PDGF）受体-α的阻断型抗体。当PDGF受体受到刺激后，可引起肿瘤生长。而Lartruvo通过阻断这些受体从而减缓或终止肿瘤生长。 一项纳入133例、25多种不同亚型的转移性STS患者的临床试验对Lartruvo的安全性和有效性进行了评估。患者接受Lartruvo与多柔比星联合用药或多柔比星单一用药。结果显示，两组的中位生存期分别为26.5个月和14.7个月，接受联合治疗的患者的总生存率显著改善，并具有统计学意义。联合治疗组和单药治疗组的中位无进展生存期分别为8.2个月和4.4个月。两组的总反应率分别为18.2％和7.5％。 Lartruvo严重风险为输注相关反应和胚胎毒性。常见不良反应包括：恶心、疲劳、白细胞数减少、骨骼肌疼痛、粘膜发炎、脱发、呕吐、腹泻、食欲下降、腹痛、神经损伤和头痛。

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发布时间: 2016-10-26

8. 新湿疹药物Dupixent获FDA批准

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2017年3月28日，美国FDA批准Dupixent（dupilumab）注射液用于局部用药无法完全控制病情或不适合局部用药的中重度湿疹（特应性皮炎）成人患者。Dupixent可单独用药，也可与外用皮质激素联合用药。 特应性皮炎，常被称为“湿疹”，是一种慢性炎症性皮肤病。湿疹是多种皮肤炎症反应的总称，特应性皮炎是其中最常见的一类，可于婴幼儿期发病并终生持续。特应性皮炎的诱因有基因、免疫和环境因素。 Dupixent的活性成分是dupilumab抗体，该抗体可结合引起炎症反应的白介素-4受体α亚基(IL-4Ra)。Dupixent通过与上述蛋白结合来抑制炎症响应，从而在特应性皮炎发展过程中发挥重要作用。 3项共纳入2119例中重度特应性皮炎成人患者的空白对照试验评估了Dupixent的有效性和安全性。结果显示，Dupixent组受试者获得了更显著的疗效反应，并在治疗16周后瘙痒减少。 Dupixent可致严重的过敏反应和眼部问题，比如结膜炎和角膜炎。常见的副作用包括注射部位反应，嘴部或唇部疱疹，眼部或眼睑炎症。

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发布时间: 2017-04-07

9. Avelumab获批用于治疗mMCC

杜慧

Avelumab (Bavencio®) 是一种全人化抗PD-L1 IgG1单克隆抗体，静脉注射给药用于治疗各种实体肿瘤。该药获美国加速审批用于成人和12岁以上儿童转移性默克細胞癌(mMCC)患者。欧盟正在对该药用于mMCC的上市进行监管审核，FDA也正在审核avelumab用于治疗尿路上皮癌。本篇文章总结了在 avelumab获批用于治疗mMCC的过程中重大的事件。

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发布时间: 2017-05-05

10. Obiltoxaximab获批用于吸入性炭疽的治疗及预防性治疗

杜慧

Obiltoxaximab （Anthim®，ETI 204）是一种单克隆抗体，由Elusys Therapeutics公司开发，获批用于吸入性炭疽的治疗及预防性治疗。Obiltoxaximab可以中和炭疽杆菌的保护性抗原，从而抑制炭疽毒素的致命作用。2016 年 3 月，FDA批准obiltoxaximab静脉注射给药（与适当的抗菌药物联合用药）用于吸入性炭疽的治疗及预防性治疗。obiltoxaximab的获批，是基于动物试验的疗效数据及健康受试者I期安全性研究数据。此外，动物试验和I期临床试验也对obiltoxaximab的肌肉注射液制剂进行了评估。

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发布时间: 2016-04-18

11. Naldemedine的首次获批

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Naldemedine (Symproic®) 是口服的活性 μ 阿片受体拮抗剂，已在美国和日本获批用于治疗阿片类药物所致的便秘。该药可以抑制外围 μ 阿片受体，如人胃肠道中的受体，并对中央阿片活性无影响或影响较小。本篇文章总结了Naldemedine获批用于治疗慢性非癌性疼痛患者阿片类药物所致便秘的发展历程中的重要事件。

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发布时间: 2017-05-12

12. Sebelipase Alfa获批用于治疗溶酶体酸脂肪酶缺乏症

杜慧

Sebelipase alfa (Kanuma™)是有Synageva BioPharma Corp. (现为Alexion Pharmaceuticals, Inc.)研制的重组人溶酶体酸性脂肪酶，用于溶酶体酸性脂肪酶缺乏症患者的长效酶替代疗法。该药每周一次或每隔一周一次静脉输注给药，用来代替LAL缺乏患者的酶活性不足，从而改善疾病相关的异常，如血脂异常和肝功能异常。2015 年 8 月Sebelipase alfa在欧盟首次获批。在美国、 墨西哥和日本也已提出了申请。

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发布时间: 2015-11-11

13. Ongentys：英国帕金森症患者的新选择

杜慧

2016年6月Ongentys (opicapone)被欧盟批准作为左旋多巴/多巴脱羧酶抑制剂的辅助治疗制剂，用于帕金森症成人患者，以及目前疗法无法稳定控制病情的患者。 左旋多巴依然是帕金森症的黄金治疗方案，尽管长期使用会导致运动并发症，类似剂末现象和开关现象。开关现象可通过改变治疗方案来改善，比如添加额外剂量的左旋多巴或者儿茶酚氧位甲基转移酶(COMT)抑制剂。 Andrew Lees教授：对于有效治疗帕金森症还有较长的一段路。Ongentys作为COMT抑制剂，每日一次方便给药，为需要改善运动并发症的患者提供了一个新选择。 Ongentys 的获批基于来自30个国家900多例患者的临床研究数据。两项III期临床试验，BIPARK-I和BIPARK II显示，相比于安慰剂，该药物能够显著减少患者的不自主运动时间和“开关现象”。

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发布时间: 2016-10-19

14. Flibanserin首次获批用于治疗性欲减退

杜慧

Flibanserin (Addyi™)是苯并咪唑类化合物，由Sprout Pharmaceuticals研制，用于性欲减退(HSDD)的治疗。该药与5-HT1A和5-HT2A受体 (5-HT1A 激动剂/5-HT2A拮抗剂)亲和性较高，通过提高多巴胺和去甲肾上腺素水平和降低大脑中血清素的含量来治疗HSDD。Flibanserin在美国已被批准用于治疗绝经前妇女HSDD。较早的在欧盟和加拿大的III期试验由勃林格殷格翰停止。勃林格殷格翰也评估了Flibanserin用于治疗抑郁症，但由于其抗抑郁活性较低，所以用于该适应症的试验被停止。

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发布时间: 2015-11-17

15. FDA加速批准卵巢癌新药Rubraca

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2016年12月19日，FDA加速批准了Clovis Oncology公司的新药Rubraca (rucaparib)用于治疗特定类型的卵巢癌。Rucaparib获批用于经过两线或两线以上化疗的和BRCA基因突变的晚期卵巢癌。 据美国癌症研究所估计，2016年将有22,280名女性新诊断患有卵巢癌，并且估计有14,240名女性将死于该疾病。约15-20%的卵巢癌患者有BRCA基因突变。 BRCA基因参与受损DNA的修复，并且具有防止肿瘤发展的作用。但是，该类基因突变可导致包括卵巢癌在内的某些类型的癌症。Rubraca是一种聚ADP-核糖聚合酶(PARP)抑制剂，它可以阻断一种涉及修复受损DNA的酶。通过阻断该种酶，降低癌细胞内带有BRCA基因的DNA被修复的几率，从而导致细胞死亡和减慢或停止肿瘤的生长。 两项单臂临床试验评估了Rubraca的安全性和有效性，共纳入106例有BRCA-突变的晚期卵巢癌并曾接受过两种或多种化疗方案的患者。结果显示，Rubraca组中，54%的患者肿瘤完全或部分收缩（中位时间9.2个月）。 Rubraca的常见不良反应包括恶心、疲劳、呕吐、贫血、腹痛、味觉异常、便秘、食欲减退、腹泻、血小板减少和呼吸困难。Rubraca还有可能伴有骨髓问题(骨髓增生异常综合征)等严重风险。

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发布时间: 2016-12-23

16. Etelcalcetide首次获批用于治疗继发性甲状旁腺功能亢进

杜慧

Etelcalcetide (Parsabiv™) 是安进公司研发的新型拟钙剂，用于治疗继发性甲状旁腺功能亢进。Etelcalcetide 通过与钙离子敏感受体直接结合而减少甲状旁腺激素及钙的循环水平。静脉注射 etelcalcetide 已获欧盟批准用于血液透析治疗的慢性肾脏病（CKD）患者继发性甲旁亢（SHPT）的治疗。Etelcalcetide 正处在美国和日本审批阶段。

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发布时间: 2016-12-01

17. Zinbryta获批用于治疗多发性硬化症MS

杜慧

2016年5月27日美国FDA批准百健（Biogen）研发的Zinbryta（daclizumab）用于治疗成人复发型多发性硬化症（MS）。Zinbryta是一种长效注射液，每月皮下注射一次，可由患者自我注射给药。 MS 是是一种慢性的、炎症性的中枢神经系统的自身免疫性疾病，它可以扰乱大脑和身体的其他部分之间的联系。MS是年轻成年人神经功能障碍最常见的原因之一，且女性的发病率高于男性。对于大多数MS患者，恢复期初期就会出现复发。随着时间推移，患者不可能完全恢复，功能会进一步恶化。大多数患者在20-40岁之间首次出现症状。 两项临床试验证实了Zinbryta 的有效性，一项试验纳入1841例患者，历时144周，结果表明相比于Avonex，接受Zinbryta治疗的患者临床复发比例更低。第二项试验纳入412例患者，历时52周，结果表明Zinbryta组和安慰剂组相比，有较少的临床复发。 第一项试验中，患者报道的常见不良反应有感冒症状（鼻咽炎）、上呼吸道感染、皮疹、流行性感冒、皮炎、喉咙痛、湿疹和淋巴结肿大。第二项试验中，患者报道的常见不良反应有抑郁、皮疹和丙氨酸转氨酶升高。 需要注意的是，Zinbryta标签中有一个黑框警告，该药具有严重的安全性风险，包括肝损伤和免疫性疾病，可危机生命。因此，一般情况下，Zinbryta只应用于对2种或2种以上多发性硬化症药物治疗响应不足的成人患者。

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发布时间: 2016-06-07

18. “达菲”的首个仿制药获FDA批准

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2016年8月3日，美国FDA批准达菲（磷酸奥司他韦）的首款仿制药，用于治疗甲型流感（influenza A）和乙型流感（influenza B）。该药适用于：1）成人和2周及2周以上儿童的甲型和乙型流感治疗，并在首次出现症状的48 小时以内使用。2）1岁及1岁以上人群的甲型和乙型流感预防。 FDA强调，该药不能预防或治疗除流感病毒以外的其他病毒感染引发的疾病；也无法预防或治疗流感可能伴有的细菌感染。FDA也表示，他们并不清楚流感症状持续两天后或是免疫系统低下的患者，采用磷酸奥司他韦治疗是否有效。临床试验显示：奥司他韦常见的不良反应有恶心、呕吐。

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发布时间: 2016-08-23

19. Nivolumab用于治疗非小细胞肺癌

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Nivolumab (Opdivo ®;Nivolumab BMS ™) 是人程序死亡受体-1(PD-1)抑制剂，获批用于治疗鳞状非小细胞肺癌 (NSCLC)。在CheckMate017 试验中，静脉注射Nivolumab(3 mg/kg; 每隔 2 周给药一次)可以显著改善总生存期和无进展生存期，与多西他赛相比，总反应率也显著提高。相比于多西他赛，Nivolumab的耐受性更好，其不良反应是可控的。总之，Nivolumab的研发是治疗非小细胞肺癌发展中重要的一步。

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发布时间: 2015-11-18

20. Cinqair获批用于治疗重症哮喘

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2016年3月23日，美国FDA批准Teva 公司研制的Cinqair （reslizumab）与其他哮喘药物联合使用维持治疗重症哮喘(≥18岁)。Cinqair获批用于治疗有严重哮喘史并正在接受哮喘治疗的患者。 哮喘是一种引起肺呼吸道炎症的慢性疾病。哮喘发作期间，呼吸道变得非常狭窄，致使呼吸困难。严重的哮喘发作非常严重，甚至危及生命，因此需要住院治疗。 Cinqair每四周静脉输注一次，需要由健康护理专业人员操作，以防发生过敏反应。Cinqair是一种白人源化的细胞介素-5拮抗剂单克隆抗体。Cinqair 通过降低嗜酸性粒细胞来减少严重的哮喘发作。 四个双盲、随机、安慰剂对照试验评估了Cinqair的有效性及安全性。患者在原有的哮喘治疗的基础上，额外接受Cinqair 和对照组治疗，与对照组相比，Cinqair组的患者哮喘发作次数减少，并且与第一次发作的间隔时间更长。此外，一秒钟内由病人呼出的空气量表明，Cinqair可显著改善患者的肺功能。 Cinqair可以引起严重的副作用，包括过敏(超敏)反应。这些反应可以危及生命。临床试验中最常见的副作用包括过敏、癌症和肌肉疼痛。

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发布时间: 2016-03-29

21. 欧盟批准复方降糖药物Glyxambi用于治疗2型糖尿病成年患者

杜慧

2016年11月30日，欧盟批准复方降糖药物Glyxambi（empagliflozin/linagliptin）用于治疗2型糖尿病成年患者。Glyxambi是恩格列净(empagliflozin，勃林格殷格翰)和利格列汀(linagliptin，礼来)的复方药物。Glyxambi不适用于1型糖尿病或糖尿病酮症酸中毒的治疗。该药已于2015年获FDA批准用于相同适应症。 empagliflozin属于钠-葡萄糖协同转运蛋白-2（SGLT-2）抑制剂类药物，主要通过抑制表达于肾脏的SGLT2，减少肾脏的葡萄糖重吸收，增加尿液中葡萄糖的排泄，从而降低血浆葡萄糖水平。且其降糖效果不依赖于β细胞功能和胰岛素抵抗。 linagliptin属于二肽基肽酶-4（DPP-4）抑制剂类药物，可刺激刺激胰腺分泌更多的胰岛素，并刺激肝脏产生更少的葡萄糖。 Glyxambi的获批基于一项III期临床试验，该试验评估了Glyxambi相比两种药物成分单独用药的疗效和安全性。结果显示，相比恩格列净和利格列汀单独治疗，加入Glyxambi与二甲双胍联合治疗24周降糖效果显著。Glyxambi的安全性与单一组分安全性类似。常见副作用为尿路感染。最严重的副作用是酮症酸中毒，胰腺炎，超敏反应和低血糖。

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发布时间: 2016-12-01

22. 慢性淋巴细胞白血病新药Venclexta获FDA批准

杜慧

2016年4月11日美国食品和药物管理局（FDA）批准Venclexta (venetoclax)治疗携带17p删除染色体异常以及之前已接受至少一种疗法的慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者。FDA授予Venclexta突破性药物认定、优先审查资格、加速审批资格。Venclexta是FDA批准的首个以B细胞淋巴瘤-2（BCL-2）蛋白为靶点的药物，该蛋白主要参与肿瘤细胞生长并在许多CLL患者体内过度表达。 根据美国国家癌症研究所（NCI），慢性淋巴细胞白血病（CLL）是成人中白血病中最常见的类型之一，每年新确诊15000例。携带del 17p突变的CLL患者缺乏参与抑制肿瘤细胞生长的一部分染色体。大约10%的初治（未经治疗）CLL患者以及大约20%的复发性CLL患者会出现该染色体异常。 一项单组的临床试验评估了Venclexta的有效性，该试验纳入106例携带del 17p且之前已接受至少一种疗法的慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者。受试者每天一次口服Venclexta，初始剂量为20 mg，在后续5周的时间内剂量增至400 mg。结果显示80%的受试者达完全或部分缓解。 Venclexta的常见副作用包括低白细胞计数、腹泻、恶心、贫血、上呼吸道感染、血小板减少以及疲劳。严重并发症包括肺炎、嗜中性白血球减少症、发热、自身免疫性溶血性贫血、贫血以及代谢异常。正在服用Venclexta的患者不得接种减毒活疫苗。

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发布时间: 2016-04-12

23. FDA批准0.1％达芙文凝胶作为OTC治疗痤疮

杜慧

2016年7月8日，美国FDA批准0.1％达芙文凝胶（Differin Gel)作为非处方药物治疗痤疮。该药物每日一次外用，适用于12岁及以上人群。0.1％达芙文凝胶是维甲酸类药物中首个被批准的非处方药物，曾于1996年获批作为处方药物治疗12岁及以上的痤疮患者。 FDA药物评价与研究中心的Lesley Furlong博士称，对于受痤疮困扰的数以百万的消费者，他们现在可以买到一种新的安全有效的非处方药来治疗痤疮. 痤疮是一种常见于青少年人群的由于皮肤毛囊堵塞而导致的皮肤病，通常见于脸部、颈部、背部、胸部及肩膀。痤疮可导致疤痕，并且产生不良的心理影响，比如抑郁和焦虑。 FDA提醒孕妇，备孕或母乳喂养的女性使用0.1%达芙文凝胶前应该咨询医生。维甲酸类药物通常作为治疗痤疮的一线处方药，单独给药或与其他药物联用，0.1％达芙文凝胶是该类药物中首个被批准的非处方药物。目前还没有足够的0.1％达芙文凝胶用于孕妇的研究数据，现已知有些维甲酸类药物会导致出生缺陷。 5项针对中轻度痤疮患者的临床试验评估了0.1％达芙文凝胶的有效性和安全性。1996-2016年间上市后安全性数据、消费者调查数据以及最大剂量使用研究数据支撑0.1％达芙文凝获得非处方药的批准。 对消费者调查显示，消费者可以理解OTC说明书内容，并判断自己是否适用，购买后也可以正确使用。最大剂量研究试验表明即使最大面积涂抹0.1％达芙文凝胶，其吸收也是有限的。 FDA建议消费者应该遵循说明书用药，如果症状未改善应咨询医疗工作人员。0.1％达芙文凝胶每日一次，仅限外用，不能用于受损皮肤。使用该药的患者应避免晒伤及药物与眼睛、唇口接触。对药物过敏的患者禁止使用。在最初使用的几周内，皮肤可能出现发红、发痒、干燥、灼烧的症状，若上述症状加重，或用药三个月后痤疮尚未好转，或出现过敏性症状，或在用药期间怀孕/备孕，应立即停药并咨询医生。

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发布时间: 2016-07-20

24. Jardiance新适应症获FDA批准

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2016年12月2日，美国FDA批准了Jardiance(empagliflozin)新的适应症，用于降低并发心血管疾病的2型糖尿病成人患者因心血管疾病导致的死亡风险。 Jean-Marc Guettier指出心血管疾病是导致2型糖尿病患者死亡的主要原因之一，对于患者来说，在接受糖尿病治疗的同时降低了心血管疾病死亡风险，无疑是一个相当大的进步。 Jardiance新适应症的获批基于上市后的研究数据。2014年FDA批准Jardiance，作为辅助疗法用于通过饮食和运动来控制2型糖尿病患者血糖。其上市后研究纳入超过7000例2型糖尿病并发心血管疾病的患者，结果表明，与安慰剂相比，Jardiance能明显降低心血管疾病导致的死亡率。 Jardiance最常见副作用为尿路感染和阴道感染。 Jardiance不适用于1型糖尿病患者或糖尿病酮症酸中毒。对Jardiance有严重过敏史，严重肾功能损害，终末期肾病或透析的患者严禁使用该药。

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发布时间: 2016-12-08

25. Cobimetinib首次获批用于治疗各种癌症

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Cobimetinib，由Genentech (罗氏子公司)和Exelixis研制的口服小分子药物，用于治疗各种癌症，包括恶性黑色素瘤和乳腺癌。Cobimetinib 抑制 MAPK/ERK 信号通路，该通路在肿瘤中异常活跃。该产品在瑞士已被批准与vemurafenib联合给药用于治疗不能手术切除或转移性BRAF V600 突变阳性的黑色素瘤 ，并在包括美国和欧盟在内的几个国家内已提交申请。

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发布时间: 2015-11-17

26. Lucentis（雷珠单抗）第5个适应症获批

杜慧

近日美国食品和药物管理局（FDA）批准罗氏Lucentis的新适应症，用于治疗近视性脉络膜新生血管（mCNV）所致的视力损害。之前该药已获批的适应症包括：湿性年龄相关性黄斑变性（wet-AMD），病理性近视（PM）继发脉络膜新生血管（CNV）、糖尿病性黄斑水肿（DME）、视网膜分枝静脉阻塞（BRVO）、网膜中央静脉阻塞（CRVO）导致的视力损害。此次批准，使Lucentis成为首个治疗mCNV的抗血管内皮生长因子（anti-VEGF）疗法。 近视性脉络膜新生血管（mCNV）是高度近视患者常见并发症，新的异常血管直接生长进入视网膜，这些血管可能破裂或渗透血液或液体进入视网膜，从而导致中心视力丧失。 血管内皮细胞生长因子A（VEGF-A）在血管生成及渗透中发挥重要作用，Lucentis通过与VEGF-A结合并抑制其活性而发挥药效。 一项III期临床研究RADIANCE显示，相比于维替泊芬光动力疗法（vPDT），Lucentis提高视力的效果更好；在治疗的第3个月时，vPDT组平均视力提高仅为1.4个字母，而Lucentis组平均视力提高超过了12个字母。两组耐受性均良好，眼部和非眼部严重不良事件发生率均非常低。

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发布时间: 2017-01-12

27. FDA批准拜耳血友病药物Kovaltry上市

杜慧

A 型血友病也称作因子 VIII 缺陷或经典血友病，因凝血蛋白缺失而导致凝血障碍，具有遗传特性。A 型血友病是血友病最常见的类型之一，以持续或自发地出血为特点，并且出血会危及关节、肌肉或内脏器官。目前该疾病的治疗方案主要为：静脉注入重组因子以替代凝血因子发挥促凝作用。 2016年3月17日，美国FDA批准拜耳研发的血友病药物Kovaltry上市。Kovaltry是一种未经修饰的重组因子VIII化合物，用于治疗儿童和成人A型血友病。 FDA此次批准主要依据一项名为LEOPOLD的临床试验研究，该试验主要考察Kovaltry常规预防给药对出血频率的影响。 LEOPOLD1 是一项多中心、开放、非对照试验，以接受过治疗的青少年和成人患者为研究对象，旨在评估Kovaltry的药代动力学、安全性、有效性以及其对围手术期出血护理的影响。年出血率(ABR)为有效性主要评估指标。 LEOPOLD2 是一项多中心、开放、非对照试验，以青少年和成人患者为研究对象，旨在评估Kovaltry在预防方面的优势。 LEOPOLD Kids Part A是一项多中心、开放、非对照试验，以年龄低于12岁的儿童为研究对象，旨在评估Kovaltry常规预防给药的药动学、安全性和有效性,以及对围手术期出血护理的影响。 临床试验报道Kovaltry常见的不良反应(≥3%)为头痛、发热和皮肤瘙痒。 青少年和成人的Kovaltry剂量为每周2-3次，儿童为每周2-3次或者每隔一日服用一次。 2016年的早些时候，Kovaltry已在欧盟和加拿大获批。拜耳也已经向日本提交了申请，并计划在未来几个月向其他国家提交申请。 Val Bias, CEO, the National Hemophilia Foundation说道，近年来，血友病治疗已取得了很大的发展，但未来仍有很长的一段路需要走。对于患者而言，能从一系列治疗方法中选择是非常重要的，我们要为拜耳鼓掌，感谢他为广大患者带来了新的药物，新的选择。

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发布时间: 2016-03-23

28. 复发或转移性肾细胞癌治疗的研究进展

杜慧

近十年来出现了肾细胞癌 (RCC) 新疗法。通过抑制血管内皮生长因子 (VEGF) 和PD 1的抗血管生成疗法成为了转移性RCC的治疗基础，该疗法不仅能提高无进展生存期，还能改善整体生存率，相比于较早的疗法，如白细胞介素-2 和干扰素，该疗法的的毒性较低。随着新疗法的发展，最优疗法及组合疗法仍未了解清楚，但已有科研人员对此进行研究，从而能够为患者提供更有效、更安全的治疗。

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发布时间: 2016-12-23

29. Rolapitant获批用于减轻化疗引起的恶心呕吐

杜慧

Rolapitant (Varubi ™) 是由 TESARO研制的NK-1受体拮抗剂，FDA批准该药与其他止吐药联用预防成人延迟化疗引起的恶心和呕吐。与同类中的其他药物不同，像Rolapitant不与细胞色素 P450 (CYP) 酶 CYP3A4相互作用。Rolapitant的消除半衰期长，这意味着单剂量给药即可整个高危期内(0 – 120 h)防止 CINV。Rolapitant 静脉配方正在美国进行临床试验。II期临床试验表明Rolapitant可抑制术后恶心、呕吐和咳嗽。

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发布时间: 2015-11-11

30. 帕金森精神分裂新药Nuplazid获批

杜慧

2016年4月29日，Acadia药业的Nuplazid (pimavanserin)获FDA批准，该药为首个获批的用于治疗帕金森精神分裂患者出现的幻想和妄想症症状的药物。 据美国国立卫生研究院（NIH）统计，全美每年约有五万人被诊断患有帕金森病。60岁以上的人群为神经系统疾病的高发人群，他们大脑中的细胞因受损或死亡而无法产生多巴胺。多巴胺参与大脑中产生吃、写等运动的信号传递。帕金森病的早期症状不太明显，并且是逐步发展的。有些患者的疾病进程要比其他人更快一些。随着疾病的发展，震颤会影响并阻碍正常活动。其他症状包括低落和其他情绪变化；幻想和妄想；吞咽、咀嚼、说话困难；排尿问题或便秘；皮肤问题；睡眠障碍。 大约50%的帕金森症患者会出现幻觉或妄想。他们会看见或听见实际上并不存在的事物（幻觉），或存有虚妄的信念（妄想）。严重的幻想和妄想会让患者出现错误的想法与情绪，从而伤及与亲友间的关系，并使他们无法照顾好自己。 Nuplazid是一种靶向5-HT2A受体药物。一项为期六周，纳入199例受试者的临床试验对Nuplazid的有效性进行了评估。研究结果表明与安慰剂相比，Nuplazid能够显著降低幻觉或妄想的出现频率和严重程度。此外，它并不会让帕金森症患者的运动能力进一步恶化 Nuplazid常见的不良反应有脚踝、腿和脚的肿胀、恶心以及精神混乱。

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发布时间: 2016-05-03

31. 首个迟发性运动障碍药物获批

杜慧

2016年4月17日，美国FDA批准Ingrezza (valbenazine) 用于治疗成人迟发性运动障碍（tardive dyskinesia）。这是FDA批准的首个治疗成人迟发性运动障碍的药物。 迟发性运动障碍是一种中枢神经系统疾病，表现为下巴、唇部、舌头等不自主的重复运动，有些患者也会出现四肢不自主运动或呼吸困难。 迟发性运动障碍是抗精神病药物治疗中出现的一类严重的副作用，特别是在长期慢性治疗中，例如精神分裂症、双相人格障碍的治疗，也在抗抑郁治疗和胃肠道疾病治疗中出现。目前尚未明确为何某些患者接受治疗后会出现迟发性运动障碍，而其他患者没有。 一项纳入234例受试者的临床试验对Ingrezza 的有效性进行了评估，结果显示，相比于安慰剂组，Ingrezza 治疗组受试者的异常不自主运动有所改善。 Ingrezza可引起嗜睡和心律异常等严重不良反应。先天性QT间期延长综合征、心跳异常伴有QT间期延长的患者应避免使用Ingrezza。

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发布时间: 2017-04-19

32. 辉瑞肺炎疫苗Prevenar 13（沛儿13）在中国获批上市

杜慧

2016年11月2日，中国国家食品药品监督管理总局正式批准辉瑞公司的13价肺炎球菌多糖结合疫苗—沛儿13 ®疫苗的进口药品注册证。沛儿13 ®疫苗获批用于6周龄至15月龄婴幼儿预防由13种肺炎球菌血清型（1, 3, 4, 5, 6A, 6B, 7F, 9V, 14, 18C, 19A, 19F和23F）导致的相关侵袭性疾病，如菌血症肺炎、脑膜炎、败血症和菌血症等。肺炎球菌是引起侵袭性疾病、肺炎和上呼吸道感染的主要原因。 在中国，推荐的沛儿13®疫苗接种程序为第2、4、6月龄进行三次基础免疫，在大约第12-15月龄进行一次加强免疫。 关于肺炎球菌： 肺炎球菌（又称肺炎链球菌）广泛定植于人类鼻咽部，携带率为27%-85%。婴幼儿是其主要携带和传播人群。 肺炎球菌可以通过飞沫传播。预防接种对婴幼儿十分重要，因为婴幼儿的免疫系统尚未发育完善，这使得他们更易感染各种侵袭性疾病。 侵袭性肺炎球菌疾病可导致耳聋、发育迟缓甚至死亡等严重后果。 随着肺炎球菌多重耐药问题的日益严重，肺炎球菌性疾病的临床治疗也愈发困难。 在可以通过疫苗预防的疾病中，肺炎球菌性疾病是导致包括中国在内的全球5岁以下儿童死亡的主要原因。 鉴于其所导致的严重公共健康问题，世界卫生组织（WHO）已将在全球接种预防肺炎球菌疾病列为优先任务。 关于沛儿13® 沛儿13®疫苗是全球使用最为广泛的肺炎球菌结合疫苗，目前已被全球和亚太许多国家和地区纳入免疫接种规划中。 , 沛儿13® 疫苗能有效预防其涵盖的13种血清型所导致的肺炎球菌性疾病。对于沛儿13®疫苗未涵盖的其他血清型所导致的，或因微生物感染所导致的侵袭性疾病、肺炎或中耳炎则没有预防效果。

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发布时间: 2016-11-10

33. Idarucizumab首次获批用于快速逆转达比加群酯的抗凝作用

杜慧

Idarucizumab (Praxbind ®) 是由勃林格殷格翰研发的一种人源性单克隆抗体片段，为口服抗凝药物达比加群酯(Pradaxa®)的特异性拮抗剂。Idarucizumab于2015年10月在美国首次获批，用于成人患者的快速逆转达比加群酯抗凝作用或危及生命或无法控制的出血。在加拿大和欧盟，已提交相关申请，并已获得欧洲药品管理局委员会同意用于临床。

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发布时间: 2015-11-19

34. 卡利拉嗪获批用于治疗精神分裂症

杜慧

卡利拉嗪 Cariprazine (Vraylar ™) 是由Gedeon Richter公司研制的口服非典型抗精神病药物。它是多巴胺 D3 和 D2 受体部分激动剂，并优先与 D3 受体结合。Cariprazine 也有5-HT1A受体部分激动剂活性。2015年9月，FDA首次批准Cariprazine用于治疗精神分裂症及双相障碍。多个国家将Cariprazine用于伴有负性症状的精神分裂症的治疗 (III期)，用作重度抑郁症治疗的辅助方法 (II/III期) 以及治疗双相抑郁症(II期)。

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发布时间: 2015-11-11

35. 首个杜氏肌营养不良新药Exondys 51获FDA批准

杜慧

2016年9月19日，美国FDA批准了Sarepta Therapeutics公司的Exondys 51（eteplirsen）注射液用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD），该药是首个获FDA批准用于治疗DMD的药物。 DMD是一种罕见的遗传疾病，特点是进行性肌肉退化和萎缩，它是肌营养不良的最常见的类型。DMD是由抗肌萎缩蛋白缺失引起，该蛋白可帮助肌肉细胞保持完整结构。症状通常在三到五岁之间出现，并随年龄增长逐渐恶化；患者多为男性，但在极少数情况下，女性也会患病。据统计，全球平均每3600个新生男婴中就有一人罹患此疾病。 DMD患者逐渐失去单独行为能力，通常在儿童期需要在轮椅帮助下行动。随着疾病的发展，又会出现威胁生命的心脏和呼吸系统疾病。通常到20～30多岁，患者会因病死亡。 Exondys 51通过加速审批途径获批。一项临床试验显示接受Exondys 51治疗的患者骨骼肌中可观察到抗肌萎缩蛋白的替代终点增加。FDA认为，申请人（Sarepta Therapeutics公司）提交的数据表明抗肌萎缩蛋白含量有所增加，通过此点可以预测对于那些51号外显子跳跃的DMD患者能从Exondys 51 治疗方案中获得临床效益。该药的常见不良反应有平衡障碍和呕吐。 FDA要求Sarepta Therapeutics公司继续开展临床研究以进一步考察Exondys 51的临床获益，以确定Exondys 51能否真正改善DMD患者的运动功能。如果无法确证其临床效益，FDA将有可能撤销Exondys 51的上市资格。

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发布时间: 2016-09-23

36. Evogliptin获批用于治疗2 型糖尿病

杜慧

Evogliptin (Suganon ™) 是韩国东亚制药（Dong-A）研制的一种口服选择性的二肽基肽酶-4抑制剂(DPP-4; CD26 antigen)，用于2 型糖尿病的治疗。DPP-4抑制剂通过防止葡萄糖依赖性促胰岛素分泌多肽 (GIP) 和胰高血糖素样肽-1 (GLP-1)的减少而发挥降糖作用，GIP和GLP-1受用餐期间葡萄糖的影响而刺激胰岛素分泌。 2015 年 10 月，Evogliptin在韩国首次获批用于2 型糖尿病患者的血糖控制。

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发布时间: 2015-11-11