1. 丁丙诺啡治疗阿片类药物使用障碍

杜慧

阿片类药物使用障碍(opioid use disorder, OUD)包括处方阿片类药物使用不当、将阿片类药物做毒品使用，或者使用非法获得的海洛因。OUD通常是一种慢性、复发性疾病，可导致并发症发生率和死亡率显著增加。 5月23日，美国FDA批准Brixadi（丁丙诺啡）缓释注射液（皮下）以治疗中度至重度阿片类药物使用障碍（OUD）。Brixadi有两种剂型，一种是每周一次的注射剂，可用于已开始用单剂量经黏膜丁丙诺啡产品治疗或已在用丁丙诺啡治疗的患者；另一种是每月一次的注射剂，用于已在用丁丙诺啡治疗的患者。 "丁丙诺啡是阿片类药物使用障碍的一个重要治疗选择。今天的批准扩大了剂量选择，为阿片类药物使用障碍患者提供了维持长期康复的更大机会，"FDA专员Robert M. Califf, M.D.说. 丁丙诺啡是一种治疗OUD的安全和有效的药物。最常见的不良反应（发生在≥5%的患者身上）包括注射部位疼痛、头痛、便秘、恶心、注射部位红斑、注射部位皮肤瘙痒（注射部位瘙痒症）、失眠和尿路感染。

展开更多

发布时间: 2023-06-08

2. FDA批准首个用于治疗成人COVID-19的口服抗病毒药物

杜慧

5月25日，FDA正式批准了口服抗病毒药物 Paxlovid（奈玛特韦片剂和利托那韦片剂，联合包装供口服使用）用于治疗轻度至中度 COVID-19 的成年人，这些患者有进展为包括住院或死亡重症的高风险。Paxlovid 是 FDA 批准用于治疗成人 COVID-19 的第四种药物，也是第一种口服抗病毒药。本次批准不包括12-18岁的儿童。Paxlovid未被批准或授权用作预防COVID-19的接触前或接触后预防。 FDA药物评估和研究中心主任、医学博士 Patrizia Cavazzoni 说：“虽然这种大流行病对我们所有人都是挑战，但我们在减轻COVID-19对我们生活的影响方面取得了巨大进展。今天的批准表明 Paxlovid 已达到该机构严格的安全性和有效性标准，并且它仍然是进展为严重 COVID-19的高风险人群（包括先前具有免疫力的人群）的重要治疗选择”。

展开更多

发布时间: 2023-06-08

3. FDA 批准首次口服治疗成人透析慢性肾脏病引起的贫血

杜慧

FDA批准 Jesduvroq 片剂 (daprodustat) 作为第一种口服治疗药物，用于治疗接受透析至少四个月的成年人因慢性肾病引起的贫血（红细胞数量减少）。 Jesduvroq 未被批准用于未接受透析的患者。 其他 FDA 批准的治疗这种疾病的方法是注入血液或皮下。 美国有超过 50 万成年人患有需要透析的慢性肾病（一种过滤血液并去除血液中多余液体的治疗方法）。 肾脏会产生一种叫做促红细胞生成素的激素，它会向身体发出制造红细胞的信号。 对于接受透析的慢性肾病患者，肾脏无法产生足够的促红细胞生成素，导致红细胞数量减少。 Jesduvroq 增加促红细胞生成素水平。 Jesduvroq 的有效性是在一项对 2,964 名接受透析的成年人进行的随机研究中确定的。 在这项研究中，成人接受口服 Jesduvroq 或注射重组人促红细胞生成素（慢性肾病引起的贫血患者的标准护理治疗）。 Jesduvroq 将血红蛋白（红细胞中携带氧气的蛋白质，是衡量贫血的常见指标）提高并维持在 10-11 克/分升的目标范围内，类似于重组人促红细胞生成素。

展开更多

发布时间: 2023-06-05

4. 首个口服SERD抑制剂elacestrant获批用于晚期乳腺癌的治疗

杜慧

Elacestrant（ORSERDU?）是一种口服的选择性雌激素受体降解剂（SERD），由Menarini集团的子公司Stemline Therapeutics开发，用于治疗雌激素受体（ER）阳性、人表皮生长因子受体2（HER2）阴性乳腺癌。2023年1月，艾拉西曲坦在美国首次获得批准，用于治疗ER阳性、HER2阴性、雌激素受体1（ESR1）突变（由美国FDA批准的测试确定）的晚期或转移性乳腺癌，并在接受≥1线内分泌治疗后出现疾病进展的绝经后女性或成年男性患者。目前，欧盟正在对艾拉西坦治疗ER阳性、HER2阴性的晚期或转移性乳腺癌进行监管评估。用于治疗血管运动症状的艾拉西坦的开发已经停止。本文总结了艾拉西曲坦开发过程中的里程碑。

展开更多

发布时间: 2023-06-05

5. FDA加速批准非免疫抑制疗法sparsentan，用于减少IgA肾病的蛋白尿

杜慧

Sparsentan（FILSPARI?）是一种口服的双重内皮素血管紧张素受体拮抗剂，由Travere Therapeutics公司开发，用于治疗免疫球蛋白A（IgA）肾病和局灶性肾小球硬化症（FSGS）。2023年2月，sparsentan在美国获得加速批准，用于减少有快速疾病进展风险的原发性IgA肾病成人患者的蛋白尿。本文总结了Sparsentan发展过程中的里程碑。

展开更多

发布时间: 2023-06-05

6. 鼻腔喷雾剂获批以逆转阿片类药物的过量使用

杜慧

5月22日，美国FDA批准OPVEE-首个盐酸纳美芬鼻喷剂上市，用于成人和12岁以上青少年阿片类药物过量的紧急治疗。阿片类药物过量表现为呼吸抑制和中枢神经系统抑制。 纳美芬是一种阿片类受体拮抗剂，用于治疗急性阿片类药物过量。如果迅速施用纳美芬，它可以逆转阿片类药物过量的影响，包括呼吸抑制、镇静和低血压。新批准的产品将2.7毫克的纳美芬送入鼻腔，可通过处方获得。 Opvee的批准得到了安全性和药代动力学研究的支持，以及在使用阿片类药物的人群中进行的一项研究，以评估该药物发挥作用的速度。最常见的不良反应包括鼻部不适、头痛、恶心、头晕、潮热、呕吐、焦虑、疲劳、鼻塞和咽喉刺激、鼻子疼痛、食欲下降、皮肤发红（红斑）和多汗（多汗症）.

展开更多

发布时间: 2023-06-08

7. FDA批准首个用潮热的NK3受体拮抗剂

杜慧

FDA已经批准安斯泰拉的 fezolinetant用于更年期中到重度潮热。这种小分子是第一个上市的神经激肽3受体(NK3R)拮抗剂，也是第一个解决潮热背后的神经信号的非激素疗法。FDA在2013年批准了抗抑郁药帕罗西汀，一种选择性5-羟色胺再摄取抑制剂，用于潮热。 NK3R是一种主要在中枢神经系统中表达的速激肽受体，并在20世纪90年代作为下一代抗精神病药物的靶点首次引起了药物开发商的兴趣。 2011年，一个团队表明，NK3R激活会引发大鼠潮热样变化。其他人也发现了对人类具有重要性的证据，包括2015年的一份报告，即NK3R激活配体神经激肽B在给绝经前妇女服用时会诱发潮热，以及2017年的一项研究显示，NK3R基因的变异可以解释绝经期妇女潮热严重程度的差异。 Astellas在2017年通过收购生物技术Ogeda收购了fezolinetant，此后，Astellas在两项III期试验中证明了 fezolinetant在1022名患有中度至重度潮热的女性中的疗效。试验参与者在基线时平均每天冲水10-12次。《柳叶刀》和《临床内分泌学与代谢杂志》的结果显示，与安慰剂相比，现在批准的剂量的 fezolinetant在第4周和第12周将潮热频率减少了2次以上，满足了两个共同主要终点。 常见的副作用包括腹痛、腹泻、失眠、背痛、潮热和肝转氨酶升高。

展开更多

发布时间: 2023-06-05

8. FDA 批准新药治疗更年期引起的中度至重度潮热

杜慧

血管舒缩症状以潮热、夜间盗汗为主，是典型妇女停经后症状。对于患有中重度停经血管舒缩症状的妇女，症状可以持续长达7-10年。安斯泰来的Fezolinetant是一种在研口服、选择性神经激肽3（NK3）受体拮抗剂，可阻断神经激肽B（NKB）的信号通路，调控下视丘温度调节中心的神经活动，进而降低中重度停经血管舒缩症状的频率与严重程度。Veozah（fezolinetant），是一种口服药物，用于治疗更年期引起的中度至重度血管舒缩症状或潮热。 Veozah 是第一个被 FDA 批准用于治疗更年期中度至重度潮热的神经激肽 3 (NK3) 受体拮抗剂。 它通过结合并阻断 NK3 受体的活性来发挥作用，NK3 受体在大脑调节体温中发挥作用。

展开更多

发布时间: 2023-06-05

9. 弗里德里希共济失调迎来首个治疗药物

杜慧

美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其药物SKYCLARYS（omaveloxolone），用于治疗成人和16岁及以上青少年弗里德里希共济失调（Friedreich共济失调）。该公司表示，Skyclarys是第一种也是唯一一种适用于弗里德里希共济失调患者的药物。 该药物已获得美国FDA的孤儿药、快速通道和罕见儿科疾病称号，以及欧洲委员会(EC)的孤儿药称号。此外，欧洲药品管理局(EMA)目前正在审查该药物的上市授权申请。 弗里德里希共济失调是一种极其罕见的神经肌肉疾病，比杜氏肌营养不良症或脊髓性肌萎缩症更罕见，是一种遗传性疾病，由编码共济蛋白（frataxin蛋白）的FXN基因突变引起。该疾病发作通常发生在儿童期或青春期，但在极少数情况下，症状可能要到成年才出现。患者患心肌病的风险增加，心肌病是一种心肌变弱和扩大的疾病。患者还可能出现视力和听力问题、脊柱侧凸和糖尿病。 omaveloxolone是一种靶向并激活一种转录因子Nrf2的小分子，该公司表示它在缓解炎症中起关键作用。omaveloxolone旨在稳定Nrf2并增加其活性。

展开更多

发布时间: 2023-06-05

10. RSV疫苗获得FDA的里程碑式批准

杜慧

NEWS. 31 May 2023 . Correction 01 June 2023 . RSV vaccines score landmark FDA approvals . GSK’s Arexvy and Pfizer’s Abrysvo provide older adults with a much-needed vaccine for respiratory syncytial virus (RSV) — and raise hopes for an option for infants too. Katie Kingwell . Katie Kingwell View author publications You can also search for this author in PubMed ?Google Scholar Twitter . Facebook . Email . Access through your institution Buy or subscribe The FDA has approved two protein-based vaccines for RSV, a milestone that has eluded drug developers for almost 60 years. The approvals come a decade after ground-breaking structural studies of a key RSV surface protein rejuvenated the pipeline. Access options . Access through your institution Access through your institution Change institution Buy or subscribe Access Nature and 54 other Nature Portfolio journals Get Nature+, our best-value online-access subscription 24,99?€/?30?days cancel any time Learn more Subscription info for Chinese customers We have a dedicated website for our Chinese customers. Please go to naturechina.com to subscribe to this journal. Go to naturechina.com Rent or buy this article Get just this article for as long as you need it $39.95 Learn more Prices may be subject to local taxes which are calculated during checkout Additional access options: . Log in . Learn about institutional subscriptions . Read our FAQs . Contact customer support . doi: https://doi.org/10.1038/d41573-023-00085-x Updates & Corrections . Correction 01 June 2023 : Table 1 has been updated to clarify that Arexvy was not developed by GSK for maternal vaccination; the maternal vaccine candidate did not include an adjuvant. . Jobs . Post doctor (2 years) within carbon burial in Arctic lakes . The Department of Ecology and Environmental Science is offering a postdoctoral scholarship within a project on carbon burial in Arctic lakes. Ume?, Sweden Ume? University . Intelligent Network & Big Data Engineer . Laboratory of Broadband Wireless Communication invites talents to join. Shanghai, China Shanghai Institute of Microsystem and Information Technology (SIMIT), CAS . Staff Scientist Position for a Computational Biologist . seeks to hire a creative and motivated Computational Biology Staff Scientist Bethesda, Maryland (US) National Institutes of Health . Postdoctoral Fellow - The Laboratory of Prof. Naoto Hirano . The long-term objective of the Centre for Oncology and Immunology is to identify druggable cancer targets of recalcitrant malignancies and developi... Hong Kong (HK) Centre for Oncology and Immunology . 2023 Recruitment notice Shenzhen Institute of Synthetic Biology: Shenzhen, China . The wide-ranging expertise drawing from technical, engineering or science professions... Shenzhen,China Shenzhen Institute of Synthetic Biology .

展开更多

发布时间: 2023-06-05