《新湿疹药物Dupixent获FDA批准》

  • 来源专题:重大新药创制—研发动态
  • 编译者: 杜慧
  • 发布时间:2017-04-07
  • 2017年3月28日,美国FDA批准Dupixent(dupilumab)注射液用于局部用药无法完全控制病情或不适合局部用药的中重度湿疹(特应性皮炎)成人患者。Dupixent可单独用药,也可与外用皮质激素联合用药。

    特应性皮炎,常被称为“湿疹”,是一种慢性炎症性皮肤病。湿疹是多种皮肤炎症反应的总称,特应性皮炎是其中最常见的一类,可于婴幼儿期发病并终生持续。特应性皮炎的诱因有基因、免疫和环境因素。

    Dupixent的活性成分是dupilumab抗体,该抗体可结合引起炎症反应的白介素-4受体α亚基(IL-4Ra)。Dupixent通过与上述蛋白结合来抑制炎症响应,从而在特应性皮炎发展过程中发挥重要作用。

    3项共纳入2119例中重度特应性皮炎成人患者的空白对照试验评估了Dupixent的有效性和安全性。结果显示,Dupixent组受试者获得了更显著的疗效反应,并在治疗16周后瘙痒减少。

    Dupixent可致严重的过敏反应和眼部问题,比如结膜炎和角膜炎。常见的副作用包括注射部位反应,嘴部或唇部疱疹,眼部或眼睑炎症。

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    • 编译者:杜慧
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    • FDA批准了Alnylam公司的Patisiran,用于家族性转甲状腺素蛋白淀粉样变(hATTR)相关的多发性神经病治疗。这是一种脂质包裹的双链小干扰核糖核酸(RNAi),可作用于野生或突变型转甲状腺素蛋白(TTR)信使RNA,从而导致TTR蛋白形成和沉积减少。FDA批准本品是基于一项名为APOLLO的Ⅲ期临床研究,家族性淀粉样多发性神经病患者(包括心肌变性患者)接受patisiran或安慰剂治疗,神经损伤程度得到显著改善,治疗18个月的NIS+7评分(一种神经损伤的综合评分)为-6.0分,而安慰剂组为28.0分,相差34.0分。在全球范围内,约有5万人罹患此病,Patisiran是截止目前该领域最好的药物,获得了FDA孤儿药、优先审评和突破性疗法三项认定。