《首个迟发性运动障碍药物获批》

  • 来源专题:重大新药创制—研发动态
  • 编译者: 杜慧
  • 发布时间:2017-04-19
  • 2016年4月17日,美国FDA批准Ingrezza (valbenazine) 用于治疗成人迟发性运动障碍(tardive dyskinesia)。这是FDA批准的首个治疗成人迟发性运动障碍的药物。

    迟发性运动障碍是一种中枢神经系统疾病,表现为下巴、唇部、舌头等不自主的重复运动,有些患者也会出现四肢不自主运动或呼吸困难。

    迟发性运动障碍是抗精神病药物治疗中出现的一类严重的副作用,特别是在长期慢性治疗中,例如精神分裂症、双相人格障碍的治疗,也在抗抑郁治疗和胃肠道疾病治疗中出现。目前尚未明确为何某些患者接受治疗后会出现迟发性运动障碍,而其他患者没有。

    一项纳入234例受试者的临床试验对Ingrezza 的有效性进行了评估,结果显示,相比于安慰剂组,Ingrezza 治疗组受试者的异常不自主运动有所改善。

    Ingrezza可引起嗜睡和心律异常等严重不良反应。先天性QT间期延长综合征、心跳异常伴有QT间期延长的患者应避免使用Ingrezza。

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    • 编译者:杜慧
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    • 2016年12月23日,FDA批准Spinraza (nusinersen)用于治疗脊髓性肌萎缩症(SMA),这是该疾病获批的首个药物,SMA是一种影响肌肉强度和运动的罕见且致命的遗传性疾病。Spinraza 是一种注射剂,使用时被注射入脊髓周围液体中。 SMA是一种遗传性疾病,由于控制运动的下运动神经元的丧失而导致虚弱与肌肉萎缩。发病的年龄、症状与进展速度因人而异。Spinraza 被批准用于所有SMA患者。 一项纳入121例婴儿期发作的SMA患者的临床试验对Spinraza 的有效性进行了评估,受试者在出生6个月之内被确诊,在7个月之内接受第一次药物治疗。受试者按2:1随机分为治疗组和对照组。该试验评价了头部控制、坐、仰卧位踢腿能力、翻滚、爬行、站立及行走等动作发展指标改善的患者百分比。 为了尽快得到研究结果,FDA 要求药物申请者进行了一项期中分析,其中82 名患者符合该项分析。结果显示,治疗组中40%的患者上述症状得到改善,而对照组中无人得到改善。 Spinraza 最常见副作用是上呼吸道感染、下呼吸道感染及便秘。警告和注意事项包括血小板计数降低及肾毒性。在动物研究中观察到有神经毒性。 FDA 对Spinraza 授予了快速审查与优先审评资格。该药物还获得了孤儿药资格,用以帮助和鼓励罕见病药物的研发。
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    • 来源专题:生物医药
    • 编译者:杜慧
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    • 阿片类药物使用障碍(opioid use disorder, OUD)包括处方阿片类药物使用不当、将阿片类药物做毒品使用,或者使用非法获得的海洛因。OUD通常是一种慢性、复发性疾病,可导致并发症发生率和死亡率显著增加。 5月23日,美国FDA批准Brixadi(丁丙诺啡)缓释注射液(皮下)以治疗中度至重度阿片类药物使用障碍(OUD)。Brixadi有两种剂型,一种是每周一次的注射剂,可用于已开始用单剂量经黏膜丁丙诺啡产品治疗或已在用丁丙诺啡治疗的患者;另一种是每月一次的注射剂,用于已在用丁丙诺啡治疗的患者。 "丁丙诺啡是阿片类药物使用障碍的一个重要治疗选择。今天的批准扩大了剂量选择,为阿片类药物使用障碍患者提供了维持长期康复的更大机会,"FDA专员Robert M. Califf, M.D.说. 丁丙诺啡是一种治疗OUD的安全和有效的药物。最常见的不良反应(发生在≥5%的患者身上)包括注射部位疼痛、头痛、便秘、恶心、注射部位红斑、注射部位皮肤瘙痒(注射部位瘙痒症)、失眠和尿路感染。