2016年9月19日，美国FDA批准了Sarepta Therapeutics公司的Exondys 51（eteplirsen）注射液用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD），该药是首个获FDA批准用于治疗DMD的药物。
DMD是一种罕见的遗传疾病，特点是进行性肌肉退化和萎缩，它是肌营养不良的最常见的类型。DMD是由抗肌萎缩蛋白缺失引起，该蛋白可帮助肌肉细胞保持完整结构。症状通常在三到五岁之间出现，并随年龄增长逐渐恶化；患者多为男性，但在极少数情况下，女性也会患病。据统计，全球平均每3600个新生男婴中就有一人罹患此疾病。
DMD患者逐渐失去单独行为能力，通常在儿童期需要在轮椅帮助下行动。随着疾病的发展，又会出现威胁生命的心脏和呼吸系统疾病。通常到20～30多岁，患者会因病死亡。
Exondys 51通过加速审批途径获批。一项临床试验显示接受Exondys 51治疗的患者骨骼肌中可观察到抗肌萎缩蛋白的替代终点增加。FDA认为，申请人（Sarepta Therapeutics公司）提交的数据表明抗肌萎缩蛋白含量有所增加，通过此点可以预测对于那些51号外显子跳跃的DMD患者能从Exondys 51 治疗方案中获得临床效益。该药的常见不良反应有平衡障碍和呕吐。
FDA要求Sarepta Therapeutics公司继续开展临床研究以进一步考察Exondys 51的临床获益，以确定Exondys 51能否真正改善DMD患者的运动功能。如果无法确证其临床效益，FDA将有可能撤销Exondys 51的上市资格。
