2016年12月23日，FDA批准Spinraza (nusinersen)用于治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)，这是该疾病获批的首个药物，SMA是一种影响肌肉强度和运动的罕见且致命的遗传性疾病。Spinraza 是一种注射剂，使用时被注射入脊髓周围液体中。
SMA是一种遗传性疾病，由于控制运动的下运动神经元的丧失而导致虚弱与肌肉萎缩。发病的年龄、症状与进展速度因人而异。Spinraza 被批准用于所有SMA患者。
一项纳入121例婴儿期发作的SMA患者的临床试验对Spinraza 的有效性进行了评估，受试者在出生6个月之内被确诊，在7个月之内接受第一次药物治疗。受试者按2:1随机分为治疗组和对照组。该试验评价了头部控制、坐、仰卧位踢腿能力、翻滚、爬行、站立及行走等动作发展指标改善的患者百分比。
为了尽快得到研究结果，FDA 要求药物申请者进行了一项期中分析，其中82 名患者符合该项分析。结果显示，治疗组中40%的患者上述症状得到改善，而对照组中无人得到改善。
Spinraza 最常见副作用是上呼吸道感染、下呼吸道感染及便秘。警告和注意事项包括血小板计数降低及肾毒性。在动物研究中观察到有神经毒性。
FDA 对Spinraza 授予了快速审查与优先审评资格。该药物还获得了孤儿药资格，用以帮助和鼓励罕见病药物的研发。
