《Sebelipase Alfa获批用于治疗溶酶体酸脂肪酶缺乏症》

• 来源专题：重大新药创制—研发动态
• 编译者： 杜慧
• 发布时间：2015-11-11

Sebelipase alfa (Kanuma™)是有Synageva BioPharma Corp. (现为Alexion Pharmaceuticals, Inc.)研制的重组人溶酶体酸性脂肪酶，用于溶酶体酸性脂肪酶缺乏症患者的长效酶替代疗法。该药每周一次或每隔一周一次静脉输注给药，用来代替LAL缺乏患者的酶活性不足，从而改善疾病相关的异常，如血脂异常和肝功能异常。2015 年 8 月Sebelipase alfa在欧盟首次获批。在美国、 墨西哥和日本也已提出了申请。