《FDA 批准新药治疗更年期引起的中度至重度潮热》

  • 来源专题:生物医药
  • 编译者: 杜慧
  • 发布时间:2023-06-05
  • 血管舒缩症状以潮热、夜间盗汗为主,是典型妇女停经后症状。对于患有中重度停经血管舒缩症状的妇女,症状可以持续长达7-10年。安斯泰来的Fezolinetant是一种在研口服、选择性神经激肽3(NK3)受体拮抗剂,可阻断神经激肽B(NKB)的信号通路,调控下视丘温度调节中心的神经活动,进而降低中重度停经血管舒缩症状的频率与严重程度。Veozah(fezolinetant),是一种口服药物,用于治疗更年期引起的中度至重度血管舒缩症状或潮热。 Veozah 是第一个被 FDA 批准用于治疗更年期中度至重度潮热的神经激肽 3 (NK3) 受体拮抗剂。 它通过结合并阻断 NK3 受体的活性来发挥作用,NK3 受体在大脑调节体温中发挥作用。
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    • 编译者:杜慧
    • 发布时间:2023-06-05
    • FDA已经批准安斯泰拉的 fezolinetant用于更年期中到重度潮热。这种小分子是第一个上市的神经激肽3受体(NK3R)拮抗剂,也是第一个解决潮热背后的神经信号的非激素疗法。FDA在2013年批准了抗抑郁药帕罗西汀,一种选择性5-羟色胺再摄取抑制剂,用于潮热。 NK3R是一种主要在中枢神经系统中表达的速激肽受体,并在20世纪90年代作为下一代抗精神病药物的靶点首次引起了药物开发商的兴趣。 2011年,一个团队表明,NK3R激活会引发大鼠潮热样变化。其他人也发现了对人类具有重要性的证据,包括2015年的一份报告,即NK3R激活配体神经激肽B在给绝经前妇女服用时会诱发潮热,以及2017年的一项研究显示,NK3R基因的变异可以解释绝经期妇女潮热严重程度的差异。 Astellas在2017年通过收购生物技术Ogeda收购了fezolinetant,此后,Astellas在两项III期试验中证明了 fezolinetant在1022名患有中度至重度潮热的女性中的疗效。试验参与者在基线时平均每天冲水10-12次。《柳叶刀》和《临床内分泌学与代谢杂志》的结果显示,与安慰剂相比,现在批准的剂量的 fezolinetant在第4周和第12周将潮热频率减少了2次以上,满足了两个共同主要终点。 常见的副作用包括腹痛、腹泻、失眠、背痛、潮热和肝转氨酶升高。
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    • 编译者:杜慧
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    • FDA批准了Biocodex的Stiripentol,与氯巴占联合用于Dravet综合征治疗,这是FDA在2018年批准的第二个Dravet综合征用药。本品的作用机制尚未完全清楚,FDA批准本品上市是基于两项临床试验的结果。两项试验共有64名患者参加,患者在接受氯巴占或托吡酯治疗的基础上,添加50 mg/kg/day的本品或安慰剂治疗2个月,在试验一中,本品治疗组有15名(71%)患者强直-阵挛性或阵挛性癫痫发作频率下降50%以上,而安慰剂组仅有1人(5%),试验二结果与试验一类似,其中治疗组为8人(67%),安慰剂组为1人(9.1%)。另外,在试验期间,分别有43%和25%的患者没有出现全身性阵挛性或强直-阵挛性癫痫发作。