美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其药物SKYCLARYS（omaveloxolone），用于治疗成人和16岁及以上青少年弗里德里希共济失调（Friedreich共济失调）。该公司表示，Skyclarys是第一种也是唯一一种适用于弗里德里希共济失调患者的药物。
该药物已获得美国FDA的孤儿药、快速通道和罕见儿科疾病称号，以及欧洲委员会(EC)的孤儿药称号。此外，欧洲药品管理局(EMA)目前正在审查该药物的上市授权申请。
弗里德里希共济失调是一种极其罕见的神经肌肉疾病，比杜氏肌营养不良症或脊髓性肌萎缩症更罕见，是一种遗传性疾病，由编码共济蛋白（frataxin蛋白）的FXN基因突变引起。该疾病发作通常发生在儿童期或青春期，但在极少数情况下，症状可能要到成年才出现。患者患心肌病的风险增加，心肌病是一种心肌变弱和扩大的疾病。患者还可能出现视力和听力问题、脊柱侧凸和糖尿病。
omaveloxolone是一种靶向并激活一种转录因子Nrf2的小分子，该公司表示它在缓解炎症中起关键作用。omaveloxolone旨在稳定Nrf2并增加其活性。
