基于德勤《科技趋势2024》报告的生命科学专项分析显示，空间计算、生成式人工智能等六大技术趋势将在未来12-18个月内重塑生物制药与医疗器械领域。这些创新技术不仅将重新定义行业标准、提升运营敏捷性，更可通过战略性地应用来构建企业竞争优势。该报告针对每项趋势在生命科学领域的重要性与落地成熟度展开深度解析，辅以实践案例，助力企业把握转型机遇，推动研发体系与运营效能的全面革新。

10 月，全球共有 7 款罕见病新药获批上市，覆盖杜氏肌营养不良症、重症肌无力、化脓性汗腺炎等适应症。 药品成分：伐莫洛龙 剂型：口服混悬液 适应症：杜氏肌营养不良症 企业：Catalyst Pharmaceuticals 获批时间：2025-10-02 地区：加拿大 药品成分：泽卢克布仑钠 剂型：皮下注射剂 适应症：重症肌无力 企业：优时比制药 获批时间：2025-10-11 地区：中国 药品成分：阿达木单抗-CTP17 剂型：皮下注射剂 适应症：化脓性汗腺炎 企业：赛特瑞恩制药 获批时间：2025-10-17 地区：美国 药品成分：那米司特 剂型：普通片剂 适应症：特发性肺纤维化 企业：勃林格殷格翰 获批时间：2025-10-08 地区：美国 获批时间：2025-10-21 地区：中国 药品成分：Seladelpar 剂型：普通胶囊剂 适应症：原发性胆汁性胆管炎 企业：吉利德制药 获批时间：2025-10-21 地区：加拿大 药品成分：司美替尼 剂型：普通胶囊剂 适应症：I型神经纤维瘤病-丛状神经纤维瘤 企业：阿斯利康 获批时间：2025-10-28 地区：EMA 药物：OTL-200 适应症：异染性脑白质营养不良 企业：协和麒麟 获批时间：2025-10-28 地区：日本 转载自罕见病信息网

今日，赛诺菲宣布旗下创新药物可倍力@(注射用卡拉西珠单抗，英文商品名:Cablivi®)正式获得国家药品监督管理局(NMPA)批准,用于与血浆置换和免疫抑制疗法联合治疗获得性血栓性血小板减少性紫癜(aTTP,也称为免疫介导的血栓性血小板减少性紫癜(iTTP))的成人和12岁及以上体重至少40kg的青少年患者。 新闻稿指出，这是全球首个获批上市且唯一靶向治疗iTTP的纳米抗体药物。该药物可实现更快速的疾病控制，减少相关死亡、恶化或重大血栓性事件，预防复发，为患者提供更为高效、安全的治疗选择。 血栓性血小板减少性紫癜(TTP)是一种急性、可危及生命的血栓性微血管病。年发病率为2~6/百万，是一种超级罕见的疾病，目前已被纳入我国《第二批罕见病目录》。 iTTP是TTP最常见的临床类型，约占TTP总例数的95%。临床主要表现为血小板减少引起的严重出血、微血管病性溶血性贫血(MAHA) 和意识紊乱、头痛、失语等神经精神症状，部分患者还可能面临发热和肾脏损害。多数患者发病急骤、病情危重，如不能及时治疗死亡率高，对患者生命健康产生极大威胁。 目前iTTP治疗中，治疗性血浆置换（TPE）和免疫抑制治疗（IST）为核心疗法。然而部分iTTP患者仍面临TPE和IST无效的困境，治疗后死亡率仍高达20%，治疗有效的患者也有30%~50%左右会复发，还有一些患者在停止血浆置换后，数周内疾病恶化，或受到TPE相关并发症困扰。 卡拉西珠单抗是靶向血管性血友病因子（vWF）的纳米抗体药物，通过阻断vWF与血小板的结合，从而抑制自发性血小板黏附，预防微血栓形成。相较于传统抗体，纳米抗体具有分子量小、稳定性及亲和力高、能够结合和阻断具有挑战性的靶点等优势。作为全球首个获批的纳米抗体药物，卡拉西珠单抗独特的创新机制有助于减少iTTP死亡、恶化或重大血栓性事件的发生。 此次的获批是基于II期TITAN研究和III期HERCULES研究，结果表明卡拉西珠单抗可直接、快速抑制微血管血栓形成，缩短血小板计数反应时间，通过降低iTTP恶化的风险以降低重大血栓性事件等相关并发症发作，减少疾病相关死亡，以及预防iTTP复发。卡拉西珠单抗显著降低了导致微血栓形成的病理生理性血小板黏附以及iTTP导致的死亡和并发症发生，降低血浆置换和免疫抑制疗法无效的风险，改善患者预后，具有极高的临床价值。此外，卡拉西珠单抗可通过实现更快速的疾病控制，减少患者PE使用时间、ICU住院时间和总住院时间，极大降低治疗成本。 赛诺菲大中华区总裁施旺称，得益于国家对临床急需罕见病治疗药物优先审评的支持，可倍力在中国驶入审评“快车道”，从递交申请到获批仅用6个月。 转载自罕见病信息网

针对多种 KRAS 突变的 KRAS 抑制剂（KRASi）已进入胰腺癌临床试验。尽管初步临床应答显示出潜力，但多数患者因固有或获得性耐药而复发，因此联合治疗对延长 KRAS 靶向疗法的疗效至关重要。为进一步明确 KRASi 耐药的遗传机制，研究人员在携带 KRASG12D、KRASG12C、KRASG12R 和 KRASQ61H 突变的胰腺导管腺癌（PDAC）细胞系中，使用 6 种 KRASi 进行了以 KRASi 为核心的 CRISPR-Cas9 功能缺失筛选，以鉴定调控 KRAS 抑制敏感性的基因。筛选发现的多个关键基因（包括 EGFR、CK2、p110α、p110γ 和 YAP），通过将其靶向抑制剂与 KRASi 联合使用得到了验证。研究还发现，KRASQ61H 突变型 PDAC 细胞系对 KRAS 的生存依赖性显著低于其他 KRAS 突变亚型。此外，在 KRASQ61H 突变型 PDAC 细胞系及 EGFR 高度激活的细胞系中，EGFR 抑制剂厄洛替尼与 RAS（ON）多选择性抑制剂 RMC-7977 联合使用具有协同作用，可缓解 ERK 反弹激活。KRASi 耐药细胞系尽管 ERK 活性降低，但仍依赖 ERK/MAPK 通路存活。这些发现加深了对 KRASi 固有和获得性耐药机制的理解，鉴定出可用于 KRASi 联合治疗的治疗脆弱点，为胰腺癌患者的 KRAS 靶向治疗优化提供了依据。

诺华的 BTK 抑制剂 remibrutinib（商品名 Rhapsido）获 FDA 批准，用于治疗慢性自发性荨麻疹，成为美国第六款 BTK 抑制剂，也是首款用于该自身免疫病的 BTK 抑制剂。该病以瘙痒风团和肿胀为特征，由皮肤肥大细胞活化脱颗粒引发，美国约 170 万患者，无明确诱因；一线抗组胺药对超 50% 患者无效，二线抗 IgE 抗体奥马珠单抗通过降低细胞活化发挥作用。Remibrutinib 通过抑制 BTK 信号，减少肥大细胞活化脱颗粒及相关自身抗体产生。批准基于两项 III 期试验 REMIX-1/2，共纳入 925 例抗组胺药治疗无效患者，12 周时用药组 7 天荨麻疹活动评分（UAS7）平均降低 19.4-20.0 分（安慰剂组 11.7-13.8 分），疗效持续至 24 周。常见副作用包括鼻塞、出血、头痛等。前四款 BTK 抑制剂初用于癌症，现药企关注其慢性疾病潜力：诺华还开发 remibrutinib 用于化脓性汗腺炎、多发性硬化症等；上月 FDA 还批准赛诺菲 BTK 抑制剂 rilzabrutinib 用于免疫性血小板减少症，赛诺菲 tolebrutinib 用于多发性硬化症的审批则推迟至 12 月底。