2025年6月12日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了由UroGen Pharma Ltd.开发的Zusduri（丝裂霉素）用于治疗成人复发性低级别中危非肌层浸润性膀胱癌（LG-IR-NMIBC）。这是首个也是目前唯一获得FDA批准用于该适应症的药物。 Zusduri是一种由丝裂霉素和无菌水凝胶组成的新型制剂，基于UroGen公司专有的持续释放RTGel®技术平台设计，旨在实现对肿瘤的有效消融。此次获批是基于关键的3期临床试验ENVISION的积极结果。数据显示，在接受治疗的患者中，3个月时的完全缓解率（CR）达到78%，其中79%的患者在12个月内未出现疾病复发事件。 目前，LG-IR-NMIBC的标准治疗方式是通常在全身麻醉下进行的经尿道膀胱肿瘤切除术（TURBT）。但由于该病复发率高，患者往往需要多次手术。 在临床试验中，Zusduri最常见的不良反应（≥10%）包括肌酐升高、血钾升高、排尿困难、血红蛋白降低、谷草转氨酶和谷丙转氨酶升高、嗜酸性粒细胞增多、淋巴细胞减少、尿路感染、中性粒细胞减少和血尿。接受Zusduri治疗的患者中有12%出现了严重不良反应，包括尿潴留（0.8%）和尿道狭窄（0.4%）。 此次获批标志着膀胱癌治疗的一个新阶段，也为患者带来了更少侵入性、更可持续的治疗方案

2025年6月4日，艾伯维宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）已批准瑞福®（乌帕替尼缓释片，15 毫克，每日一次）用于治疗巨细胞动脉炎（GCA）成人患者。该批准距其在美国和欧盟获批仅一个多月，这使得瑞福®（乌帕替尼缓释片）成为目前中国首个且唯一获批用于治疗巨细胞动脉炎（GCA）成年患者的口服JAK抑制剂。 GCA是一种免疫介导炎症性疾病，会导致颞动脉和其他颅动脉、主动脉以及其他大中型动脉发炎。GCA通常影响50岁以上的患者，最常见于70至80岁年龄段。巨细胞动脉炎患者常面临不可逆的视力丧失、心血管并发症和慢性疼痛等严重疾病负担，并且严重影响他们的生活质量和生活自理能力。 艾伯维率先发现和开发的瑞福®（乌帕替尼缓释片），是一种选择性JAK抑制剂，目前正在数种免疫介导性疾病中对其进行研究。基于酶和细胞试验，乌帕替尼对JAK1显示出的抑制效力大于对JAK2、JAK3和TYK2的抑制效力。目前尚不清楚特异性JAK酶的抑制与治疗有效性和安全性之间的相关性。目前，乌帕替尼治疗斑秃、化脓性汗腺炎、系统性红斑狼疮及白癜风的3期临床研究正在进行中。

髓母细胞瘤是儿童中最常见的脑部恶性肿瘤之一，尤其是第3组髓母细胞瘤具有高度侵袭性且难以治愈，是导致儿童癌症死亡的重要原因。由密歇根大学研究人员主导、发表于《Cancer Cell》的一项研究，为该类型肿瘤的治疗提供了新的靶点和思路。研究团队通过分析2000多个在第3组髓母细胞瘤中异常表达的基因，发现二氢硫辛酰基转乙酰酶（DLAT）的高表达与患者生存率降低密切相关。进一步研究表明，DLAT受c-MYC蛋白调控，而c-MYC作为该类型肿瘤的核心驱动因子，又受到代谢酶异柠檬酸脱氢酶1（IDH1）的调节。DLAT不仅参与肿瘤细胞的代谢活动，还影响其对氧化应激的反应。值得注意的是，DLAT高表达的肿瘤对一种新发现的铜依赖性细胞死亡机制——铜死亡（cuproptosis）更为敏感。研究人员利用名为elesclomol的小分子提升肿瘤细胞内的铜含量，成功诱导了癌细胞死亡。在小鼠模型中，接受elesclomol治疗的动物存活时间更长，肿瘤负荷显著减轻。由于血脑屏障的存在，药物进入大脑一直是脑瘤治疗的一大难题，但elesclomol具备良好的血脑屏障穿透能力，即使浓度很低也能发挥作用。此外，该分子此前已在成人疾病中用于治疗实体瘤，为其在儿童脑瘤中的应用提供了初步安全性依据。研究团队正进一步探索铜积累引发细胞死亡的具体机制，并评估elesclomol联合免疫疗法的潜力。考虑到肿瘤的异质性，该药物可能更适用于c-MYC和DLAT高表达的患者群体。研究人员希望尽快启动临床试验，将这一突破性发现转化为实际有效的治疗方案，为战胜第3组髓母细胞瘤带来新的曙光。

研究人员开发出一种新型纳米颗粒，有望提高基于超声波的癌症治疗效果，同时减少对健康组织的损伤，并帮助防止肿瘤复发。 这项发表在《Nano Letters》杂志上的研究表明，这种新型纳米颗粒可以显著改善高强度聚焦超声（HIFU）治疗的安全性和疗效。该技术利用超声能量破坏实体肿瘤，但传统方法需要大量能量，容易产生热量并损伤周围正常组织，而且即使肿瘤被破坏，仍可能有癌细胞残留导致复发。 由俄勒冈健康与科学大学（OHSU）骑士癌症研究所Cedar中心的研究人员开发的这种纳米颗粒，大小约为纸张宽度的千分之一。其表面带有微小气泡，在受到聚焦超声作用时会破裂，释放能量，从而更精准地摧毁肿瘤。此外，纳米颗粒表面还涂有一种特殊的肽分子，使其能够更容易附着并进入癌细胞。 为了增强治疗效果，研究人员还在肽上连接了一种强效化疗药物，形成“双重打击”策略：超声波物理性破坏肿瘤，药物则负责清除残留的癌细胞。在黑色素瘤的临床前模型中，这种联合疗法比单独使用任何一种治疗方式都更有效。 实验结果显示，该纳米颗粒可将所需超声能量降低多达100倍，从而避免对周围组织造成热损伤。在小鼠实验中，联合治疗显著提高了肿瘤消失率和生存期，部分小鼠的肿瘤完全消失，且60天内未出现明显副作用。 研究团队表示，这一平台未来有望应用于感染性疾病和心血管疾病的治疗。他们目前正计划将其与免疫疗法结合，进一步提升抗癌效果。这项始于2018年的研究，现已发展为一个多功能治疗平台，标志着癌症治疗向更智能、更精准的方向迈进。

由弗吉尼亚理工大学弗拉林生物医学研究所科学家开发的一种实验室设计分子JM2，可能为治疗致命性脑癌——胶质母细胞瘤带来新突破。胶质母细胞瘤是最常见的恶性脑肿瘤，具有高度侵袭性和复发性，患者确诊后的中位生存期仅为14个月。尽管现有治疗包括手术、放疗和化疗，但由于存在耐药性的胶质母细胞瘤干细胞，肿瘤往往在治疗后复发。因此，靶向这些顽固的癌细胞成为研究的关键方向。 研究人员发现，连接蛋白43（connexin 43）不仅参与细胞间通信，还与胶质母细胞瘤干细胞中的微管结构紧密结合，这一新发现为治疗提供了潜在靶点。基于此，研究团队使用了一种由连接蛋白43衍生的肽类分子JM2，该分子能够模拟连接蛋白43与微管相互作用的区域。实验结果显示，JM2能有效破坏这种结合，并对胶质母细胞瘤干细胞产生毒性，而不影响健康脑细胞。更重要的是，JM2不影响连接蛋白43的其他正常功能。 在三维培养模型和动物实验中，JM2显著缩小了肿瘤体积并延缓了肿瘤生长，显示出其作为新型肽类药物的潜力。研究还表明，将JM2与现有化疗联合使用，可能进一步延长患者生存期。目前，研究人员正在探索如何通过纳米颗粒或病毒载体等方式更精准地将JM2递送至肿瘤部位。 这项研究由弗拉林研究所与Carilion诊所合作完成，所用癌细胞来自当地患者捐献。研究团队已成立Acomhal Research Inc.公司，致力于推动该疗法走向临床。虽然还需进一步评估其在人体中的安全性和有效性，但JM2代表了对抗胶质母细胞瘤复发的一个有希望的新方向。