今日，赛诺菲宣布旗下创新药物可倍力@(注射用卡拉西珠单抗，英文商品名:Cablivi®)正式获得国家药品监督管理局(NMPA)批准,用于与血浆置换和免疫抑制疗法联合治疗获得性血栓性血小板减少性紫癜(aTTP,也称为免疫介导的血栓性血小板减少性紫癜(iTTP))的成人和12岁及以上体重至少40kg的青少年患者。 新闻稿指出，这是全球首个获批上市且唯一靶向治疗iTTP的纳米抗体药物。该药物可实现更快速的疾病控制，减少相关死亡、恶化或重大血栓性事件，预防复发，为患者提供更为高效、安全的治疗选择。 血栓性血小板减少性紫癜(TTP)是一种急性、可危及生命的血栓性微血管病。年发病率为2~6/百万，是一种超级罕见的疾病，目前已被纳入我国《第二批罕见病目录》。 iTTP是TTP最常见的临床类型，约占TTP总例数的95%。临床主要表现为血小板减少引起的严重出血、微血管病性溶血性贫血(MAHA) 和意识紊乱、头痛、失语等神经精神症状，部分患者还可能面临发热和肾脏损害。多数患者发病急骤、病情危重，如不能及时治疗死亡率高，对患者生命健康产生极大威胁。 目前iTTP治疗中，治疗性血浆置换（TPE）和免疫抑制治疗（IST）为核心疗法。然而部分iTTP患者仍面临TPE和IST无效的困境，治疗后死亡率仍高达20%，治疗有效的患者也有30%~50%左右会复发，还有一些患者在停止血浆置换后，数周内疾病恶化，或受到TPE相关并发症困扰。 卡拉西珠单抗是靶向血管性血友病因子（vWF）的纳米抗体药物，通过阻断vWF与血小板的结合，从而抑制自发性血小板黏附，预防微血栓形成。相较于传统抗体，纳米抗体具有分子量小、稳定性及亲和力高、能够结合和阻断具有挑战性的靶点等优势。作为全球首个获批的纳米抗体药物，卡拉西珠单抗独特的创新机制有助于减少iTTP死亡、恶化或重大血栓性事件的发生。 此次的获批是基于II期TITAN研究和III期HERCULES研究，结果表明卡拉西珠单抗可直接、快速抑制微血管血栓形成，缩短血小板计数反应时间，通过降低iTTP恶化的风险以降低重大血栓性事件等相关并发症发作，减少疾病相关死亡，以及预防iTTP复发。卡拉西珠单抗显著降低了导致微血栓形成的病理生理性血小板黏附以及iTTP导致的死亡和并发症发生，降低血浆置换和免疫抑制疗法无效的风险，改善患者预后，具有极高的临床价值。此外，卡拉西珠单抗可通过实现更快速的疾病控制，减少患者PE使用时间、ICU住院时间和总住院时间，极大降低治疗成本。 赛诺菲大中华区总裁施旺称，得益于国家对临床急需罕见病治疗药物优先审评的支持，可倍力在中国驶入审评“快车道”，从递交申请到获批仅用6个月。 转载自罕见病信息网
