武田中国与信念医药集团共同宣布，信玖凝®（BBM-H901注射液, 通用名称：波哌达可基注射液）已正式获得国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于中重度血友病B（先天性凝血因子IX缺乏症）成年患者的治疗。作为中国首个获批的血友病B基因治疗药物 ，信玖凝®（波哌达可基注射液）由信念医药研发生产，武田中国负责该产品在中国内地、中国香港和中国澳门的商业化进程。双方将整合各自资源优势，加速为患者提供突破性的基因疗法，共同开拓血友病B治疗领域新格局。 血友病 B 是一种遗传性出血性疾病，由凝血因子 Ⅸ（FⅨ）缺乏或缺陷引起2。长期以来，患者主要依赖凝血酶原复合物（PCC）或凝血因子Ⅸ 替代治疗，需终生频繁接受静脉注射。持续频繁出血易导致关节结构和功能损伤严重，致残率居高不下5。这不仅给患者带来极大的身体痛苦和生活不便，并伴随感染、血栓等风险，高昂的治疗费用也让患者家庭长期背负沉重的经济负担。 信玖凝®（波哌达可基注射液）采用工程化改造的嗜肝性重组腺相关病毒（rAAV）载体，可将含优化的人凝血因子Ⅸ基因递送到患者的肝脏细胞内，利用宿主细胞基因转录系统持续表达人凝血因子Ⅸ，并将其分泌到血液中，发挥FⅨ的促凝血活性。信玖凝®（波哌达可基注射液）在改善患者凝血功能方面显示出稳定效果，治疗后患者年化出血率呈现显著下降趋势。

固有的不稳定性、低响应效率以及功能缺乏阻碍了聚合物药物载体的临床应用。通过简单的分子设计来解决这些挑战仍然是一个巨大的难题。本文提出了一种新方法，使用结构简单、可进行点击化学反应的两亲性嵌段共聚物囊泡。策略涉及不对称功能化界面交联，通过改变界面曲率诱导聚合物囊泡膨胀，并通过类似充气气球的二硫键交联网络稳定这种亚稳态。此外，交联剂侧链上的功能基团使自组装结构具有可控且可切换的表面电荷。这一特性使得我们能够调控纳米颗粒的细胞内化途径、体内组织分布以及肿瘤靶向效率。值得注意的是，这些功能化的气球状聚合物囊泡在谷胱甘肽的刺激下能够迅速破裂，从而实现高效且特异性的细胞内药物释放。本研究为长期存在的嵌段共聚物载体在稳定性、释放和功能性方面的困境提供了一个有效的解决方案，为开发具有重大临床转化潜力的智能药物载体铺平了道路。

Golden Age Health Pte. Ltd. （“GAH”） 与朗信生物宣布签署一项为期十年的独家《推广服务协议》。根据协议，GAH将获得朗信生物在中国大陆独家商业化推广其首创新药（BIC）基因疗法候选药物LX101的权利。 LX101是一种腺相关病毒（AAV）基因疗法，旨在将功能性RPE65基因递送至视网膜细胞，以恢复双等位基因RPE65突变遗传性视网膜营养不良（IRD）患者的视觉循环。目前正在中国进行Ⅲ期临床试验开发，关键数据预计将于2025年第四季度公布，并计划积极向中国国家药品监督管理局（NMPA）提交新药上市申请（NDA）。若获批，LX101将为符合条件的患者提供一种单次给药、疗效持久的治疗方案，旨在阻止或可能逆转视力丧失。 遗传性视网膜营养不良（IRDs）——包括视网膜色素变性（RP）——是一类遗传性疾病，会逐步破坏感光细胞，导致严重的视力损害或失明，通常从儿童期开始发病。RP在全球范围内患病率约为1/3000–1/4000，并被正式列入中国《第一批罕见病目录》（2018年），这充分表明了这类疾病的患者受到了关注。

8月26日，南方科技大学生命科学学院教授饶枫团队在《Nature Chemical Biology》刊文报道，IP6K2（肌醇六磷酸激酶2）作为炎症性结直肠癌（CRC）关键调控因子的作用机制。E-钙黏蛋白（E-cadherin）的下调是上皮-间质转化（EMT）的一个标志性特征，传统上归因于转录抑制。研究人员阐明了一种由代谢物驱动的、在炎症相关结直肠癌（CRC）中发生的E-钙黏蛋白内吞降解途径。研究显示，IP6K2通过催化生成癌性代谢物5-IP7（5-焦磷酸肌醇），抑制磷酸酶OCRL的活性，导致质膜上的PI(4,5)P2（磷脂酰肌醇4,5-二磷酸）积累，进而促进E-钙黏蛋白内吞，破坏肠上皮屏障功能。靶向IP6K2可能有助于增强肠道上皮屏障，抵御炎症和癌症 。

9月10日，赛诺菲宣布中国国家药品监督管理局（NMPA）已批准替利珠单抗（Teplizumab）用于成人和8岁及以上儿童1型糖尿病（T1D）2期患者，以延缓3期T1D发病。 替利珠单抗（Teplizumab）是一种靶向CD3的单克隆抗体。它是自身免疫性T1D领域首个且唯一一个疾病修饰疗法；于2022年11月首次在美国获批，该药也已在中国、英国、加拿大、以色列、沙特阿拉伯王国、阿拉伯联合酋长国和科威特获得相同适应症的批准。欧盟及其他地区的监管审评仍在进行中。本次获批基于TN-10研究，该研究证明了与安慰剂相比，替利珠单抗（Teplizumab）能够延缓成人和儿童2期T1D患者进展为3期T1D的时间。