作为一种脱落酶，ADAM10（A Disintegrin and Metalloproteinase 10）因其广泛的分布和蛋白水解功能而在多种生理和病理过程中发挥关键作用。ADAM10的失调与包括癌症在内的多种疾病有关。尽管已有大量研究，但对其结构特征、激活机制、调控途径及其在疾病中的作用进行全面综合的分析仍然不足。本综述深入探讨了ADAM10，重点关注其分子结构、激活和调控机制，以及它在正常生理和疾病特别是癌症中的角色。通过阐明ADAM10的相互作用和路径，本综述旨在识别潜在的治疗靶点，并提出在疾病背景下调节其活性的策略，为研究人员和临床医生提供见解。

Catumaxomab（商品名：Korjuny®） 是一种首创的双特异性三功能鼠-大鼠杂交单克隆抗体，目前由 Lindis Biotech 开发，用于治疗恶性腹水以及膀胱癌、胃癌和卵巢癌。该抗体可结合肿瘤细胞表面的上皮细胞粘附分子（EpCAM）和T细胞表面的CD3，同时其Fc结构域还可与表达Fcγ受体的辅助细胞结合，将免疫细胞与肿瘤细胞紧密连接在一起，通过多种免疫机制增强对肿瘤细胞的杀伤作用。 Catumaxomab 最初于 2009年4月20日 在欧盟获批，用于无可用或不再适合标准治疗方案的成人EpCAM阳性（EpCAM+）恶性腹水患者。此前由 Fresenius Biotech GmbH（后为 Neovii Biotech GmbH）上市销售，并于 2017年6月2日 因商业原因主动撤市。随后，Lindis Biotech 获得该药的开发权并推进重新审批。 2025年2月11日，Catumaxomab 再次获得欧盟批准，用于不适合进一步系统性抗癌治疗的EpCAM+恶性腹水成年患者的腹腔内治疗。本文总结了 Catumaxomab 研发过程中所取得的关键里程碑，最终促成了此次新适应症的获批。

KRAS基因编码一种GTP酶（Kirsten大鼠肉瘤病毒癌基因同源物），在细胞信号转导中起关键作用，影响细胞的增殖、存活和分化。KRAS也是胰腺导管腺癌（PDAC）发病机制中的一个关键癌基因，对癌症的发生和发展具有重要影响。在大约95%的PDAC患者中存在KRAS基因突变，这使其成为该疾病中最常见的突变类型。然而，目前尚无已上市的针对胰腺癌中KRAS-G12D突变的药物。因此，在本综述中，我们重点介绍了针对KRAS-G12D突变的小分子有机化合物的结构–活性关系（SAR）研究，这些化合物正在作为胰腺癌治疗的潜在疗法进行研究。

亚甲基四氢叶酸脱氢酶2（Methylenetetrahydrofolate dehydrogenase 2，MTHFD2）是一种关键的线粒体酶，参与叶酸单碳代谢途径。近年来研究发现，MTHFD2在多种肿瘤中表达上调，并与肿瘤的发生、发展以及不良预后密切相关。与它的同工酶不同，MTHFD2在肿瘤组织中高表达，而在正常组织中则低表达或几乎不表达。因此，它受到了广泛关注，并被认为是一个有前景的新型抗癌靶点。本文综述了MTHFD2在肿瘤中的功能、调控机制及其抑制剂的研究进展，并对未来的研究方向以及MTHFD2抑制剂的设计与开发进行了展望。

2025年6月25日 —— 美国食品药品监督管理局（FDA）已授予 riliprubart 孤儿药资格认定，用于研究性治疗实体器官移植中的抗体介导排斥反应（AMR）。这一认定体现了赛诺菲（Sanofi）致力于应对移植医学中尚未满足的重要医疗需求的承诺，目前AMR仍是该领域的一大挑战，尚无经FDA批准的治疗方法。孤儿药资格认定通常授予那些针对美国境内患病人数少于20万人的罕见疾病或状况的研究性疗法。 抗体介导排斥反应（Antibody-Mediated Rejection, AMR）是实体器官移植后可能出现的一种严重并发症，当受体的免疫系统产生攻击移植器官的抗体时即可发生。对于已有抗供体特异性抗体的敏感化受者而言，发生AMR的风险很高。如果不加以治疗，随后的免疫反应可能导致炎症、器官损伤甚至器官衰竭。SAR445088（riliprubart）是一种潜在的“首创”（first-in-class）IgG4型人源化单克隆抗体，可选择性抑制先天免疫系统补体经典通路中的活化C1s蛋白。目前riliprubart正处于临床研究阶段，其安全性和有效性尚未获得任何监管机构的评估。