《瞄准共同的分子病因，加速罕见疾病的药物开发》

• 来源专题：生物医药
• 编译者： 杜慧
• 发布时间：2023-09-01

罕见病影响着全世界4亿多人，只有不到5%的罕见病有被批准的治疗方法。幸运的是，潜在疾病病因的数量远远少于疾病的数量，因为许多罕见疾病都有一个共同的分子病因。此外，这些共同的分子病因中有许多是可以治疗的。根据基本的分子病因学，将罕见病患者分组进行临床试验，有可能大大增加获得临床试验的患者数量。基于共享分子药物靶点的篮式临床试验在肿瘤学领域已经很普遍，并被监管机构接受为药物审批的基础。在罕见病领域实施篮式临床试验被多个利益相关者--患者、研究人员、临床医生、行业、监管机构和资助者--视为加速确定新疗法和解决患者未满足需求的解决方案。