随机对照试验(RCT)数据对药物开发具有重要意义。然而，进行RCT的可行性和成本降低了药物开发的动力，特别是对于罕见疾病。本文调查了美国罕见病新药申请临床数据包中RCT需求相关的潜在因素。这项研究重点关注2001年4月至2021年3月期间在美国批准的233种具有孤儿药名称的药物。进行单变量和多变量逻辑回归分析，以调查新药应用的临床数据包中是否存在RCT之间的关系。
本研究采用多变量逻辑回归分析疾病结果的严重程度(比值比[OR] 5.63，95%可信区间[CI]2.64–12.00)、药物使用类型(比值比[OR] 2.95，95%可信区间[CI]1.80–18.57)和主要终点类型(OR 5.57，95% CI 2.57–12.06)与RCT的存在是否相关。
我们的研究结果表明，在美国成功应用新药的临床数据中是否存在RCT数据与三个因素相关:疾病结果的严重程度、药物使用的类型和主要终点的类型。这些结果强调了选择目标疾病和潜在疗效变量以优化孤儿药开发的重要性。
