今日，CSL Behring 公司宣布美国 FDA 批准其新药 Hizentra（人免疫球蛋白皮下注射剂，20%）上市，作为治疗慢性炎性脱髓鞘性多发性神经根神经病（CIDP）的首款皮下给药免疫球蛋白疗法，以预防患者的神经肌肉复发残疾和损伤。
CIDP 是一种罕见的自身免疫疾病，会影响到大脑和脊髓外的外周神经。罹患这种疾病的患者，其保护神经的髓鞘会出现损伤，导致肌肉出现麻木、虚弱、疲劳等症状。随着病情的持续，CIDP 的症状会进一步加重，极大地限制了患者的运动能力，并降低他们的生活质量。据估计，倘若得不到合适的治疗，有 30% 的患者将在轮椅上度日。考虑到这一疾病的严重性，有效疗法将有望极大地改善患者的生活质量。
今日获批的 Hizentra 就是这样一款新药。这是一款人免疫球蛋白的皮下注射剂（20%），已在全球超过 51 个国家获批，治疗特定的免疫缺陷。自 2010 年以来，这款药物已经在 480 多万次使用中证实了它的安全性、疗效、以及耐受性。
本次美国 FDA 的批准是基于一项名为 PATH 的临床试验展现出的积极成果。该研究表明，接受 Hizentra 的患者中，无论是 CIDP 出现复发的比例，还是无法继续接受人免疫球蛋白皮下注射的患者比例，都要显着低于对照组。此外，相比静脉输注的免疫球蛋白，皮下注射的免疫球蛋白引起的系统性副作用要更少。总体来看，在 4225 次 Hizentra 输注中，93% 的输注没有出现任何副作用。
“FDA 对 Hizentra 的最新批准对罹患 CIDP 的患者而言是一个重要的里程碑，”CSL 的首席科学官兼研发总监 Andrew Cuthbertson 博士说道：“作为首款、以及唯一一款治疗 CIDP 的皮下注射的免疫球蛋白疗法，它在规模最大的 CIDP 临床试验中得到了验证。Hizentra 能为患者提供证实有效，且更为方便的治疗方案。患者可以自己在家进行注射。CSL Behring 承诺为罹患 CIDP 那样罕见而严重疾病的患者带来创新疗法。今日能提供治疗 CIDP 的免疫球蛋白疗法，我们感到很自豪。”
“尽管有着其他治疗方案，但许多 CIDP 患者依旧受每日的疾病所困。因此，持续的研究和创新是必须的，” GBS|CIDP Foundation International 的执行总监 Lisa Butler 女士说道：“Hizentra 的获批让患者不再需要长途跋涉到医院接受输注。他们可以灵活地在任何时间、任何地方，依照自己的方便，按计划进行自我治疗。”
