登录
 机构网站
  1. 首页
  2. 情报产品
  3. 快讯详情

《镰状细胞病（SCD）新药Oxbryta进入欧盟标准审查程序》

  • 来源专题：中国科学院文献情报生命健康领域集成服务门户
  • 编译者： 江洪波
  • 发布时间：2021-03-01

  • 1月27日，欧洲药品管理局（EMA）受理Global Blood Therapeutics公司的Oxbryta营销授权申请（MAA），并已启动标准审查程序。该MAA寻求EMA授予Oxbryta完全批准，用于治疗12岁及以上SCD患者的溶血性贫血。之前，EMA已授予voxelotor治疗SCD的优先药物资格和孤儿药资格。Oxbryta是首个被批准直接抑制镰状血红蛋白聚合的治疗药物。血红蛋白聚合是导致SCD红细胞镰状化和破坏的根本病因，镰状化过程会导致溶血性贫血，毛细血管和小血管阻塞，阻碍血液和氧气在全身的流动。SCD是一种严重的、进行性的、使人衰弱的遗传性疾病，可导致器官损伤和早亡。Oxbryta作为首个治疗SCD疾病根源的药物，将给SCD患者带来治疗福音。

  • 原文来源：https://ir.gbt.com/news-releases/news-release-details/european-medicines-agency-accepts-gbts-marketing-authorization
36浏览量
原文链接
相关报告

  • 《FDA批准镰状细胞病新药Endari》
    • 来源专题：重大新药创制—研发动态
    • 编译者：杜慧
    • 发布时间：2017-07-12
    • 2017年7月7日，美国FDA批准了Endari（L-谷氨酰胺口服粉剂）用于治疗五岁及以上患者镰状细胞病，以减少与该病相关的严重并发症。Endari是近20年来首个获FDA批准的镰状细胞病药物。 镰状细胞病是一种遗传性血液疾病，病人红细胞形状异常。这限制了红细胞在血管中的流动，从而限制了运送到身体各组织的氧气量，可导致严重的机体疼痛和器官损伤。据美国国立卫生研究院（NIH）统计，美国约有10万人患有镰状细胞病。该疾病最常发生在非裔美国人、拉美裔和其他少数族裔群体中。患者的平均预期寿命约为40至60岁。 一项纳入5至58岁镰状细胞病患者的随机试验对Endari的安全性和有效性进行了评估，患者在入选试验前12个月内经历两次或多次疾病引发的疼痛。患者被随机分为Endari组和安慰剂组，治疗周期为48周。相比于安慰剂组，Endari组患者通过肠道外麻醉药或酮咯酸治疗疼痛的次数减少，住院次数和入院天数较少。此外，Endari组发生急性胸部综合征（一种因镰状细胞病引起的危及生命并发症）的患者比安慰剂组少（8.6％:23.1％）。 Endari常见副作用为便秘，恶心，头痛，腹痛，咳嗽，四肢疼痛，背痛和胸口痛。
    60浏览量
    原文链接

  • 《诺华镰状细胞病药物 Crizanlizumab获FDA突破性疗法资格》
    • 来源专题：中国科学院文献情报生命健康领域集成服务门户
    • 编译者：江洪波
    • 发布时间：2019-05-08
    • PMLiVE于1月8日报道，诺华开发的一种治疗镰状细胞病的一个月使用一次的抗体药物，已获得美国食品药品监督管理局（FDA）梦寐以求的突破性疗法资格。诺华即将首次提交该药物的上市申请。 美国 FDA 授予 Crizanlizumab（SEG101）突破性疗法资格，它是一种人源化抗 p- 选择素单克隆抗体，其目前正被研发用于预防令人痛苦且有时危及生命的脉管阻塞性危象（VOCs）。VOCs 是由有缺陷的红细胞聚集并阻塞血管而引起的一种疾病，它可导致器官损伤。 去年报告的一项 2 期研究显示，与安慰剂相比，每月使用一次的 Crizanlizumab（旨在降低红细胞粘连的可能性）患者在 12 个月内出现 VOC 的可能性要小得多。在服用该药物的患者中，有近 36% 在前一年遭受 2-10 次 VOCs 折磨的患者，在开始使用该抗体治疗后没有出现危机，相比之下，安慰剂组的这一比例为 17%。 与安慰剂相比， Crizanlizumab 降低了 VOCs 的平均年发生率，使患者就诊的比率降低 45%，不管患者是否接受了羟基脲（目前镰状细胞的标准疗法）的治疗。 诺华希望今年上半年能在美国申请批准该抗体，而这次的突破性疗法资格将加快该项目的审评，并加强与 FDA 的互动水平。 Crizanlizumab 只是制药行业即将推出的承诺将改善镰状细胞病管理的一系列新药物中的一种，镰状细胞病除了会使人衰弱和疼痛外，还会带来高昂的治疗成本，据估计，患者一生的治疗费用约为 100 万美元。这些费用大部分来自 VOCs 的住院治疗。 可以说，对这种疾病患者来说，最大的希望是基因疗法，它可以提供一次性治疗，而首个基因疗法也在临床试验中。蓝鸟生物公司的 LentiGlobin 候选物目前处于 1/2 期试验中，该疗法在第一批接受治疗的患者中几乎可以消除 VOCs。LentiGlobin 用于β地中海贫血（另一种红细胞病）的上市申请在欧盟正在审评中。 与此同时，FDA上周还对基于 CRISPR 的镰状细胞基因编辑疗法 CTX001 授予突破性疗法资格，该疗法由 CRISPR Therapeutics 和 Vertex 联手开发。这种体外疗法涉及改造患者的造血干细胞，使其在红细胞中产生高水平的胎儿血红蛋白，降低产生有缺陷成人血红蛋白细胞的比例。
    79浏览量
    原文链接