《FDA批准镰状细胞病新药Endari》

  • 来源专题:重大新药创制—研发动态
  • 编译者: 杜慧
  • 发布时间:2017-07-12
  • 2017年7月7日,美国FDA批准了Endari(L-谷氨酰胺口服粉剂)用于治疗五岁及以上患者镰状细胞病,以减少与该病相关的严重并发症。Endari是近20年来首个获FDA批准的镰状细胞病药物。

    镰状细胞病是一种遗传性血液疾病,病人红细胞形状异常。这限制了红细胞在血管中的流动,从而限制了运送到身体各组织的氧气量,可导致严重的机体疼痛和器官损伤。据美国国立卫生研究院(NIH)统计,美国约有10万人患有镰状细胞病。该疾病最常发生在非裔美国人、拉美裔和其他少数族裔群体中。患者的平均预期寿命约为40至60岁。

    一项纳入5至58岁镰状细胞病患者的随机试验对Endari的安全性和有效性进行了评估,患者在入选试验前12个月内经历两次或多次疾病引发的疼痛。患者被随机分为Endari组和安慰剂组,治疗周期为48周。相比于安慰剂组,Endari组患者通过肠道外麻醉药或酮咯酸治疗疼痛的次数减少,住院次数和入院天数较少。此外,Endari组发生急性胸部综合征(一种因镰状细胞病引起的危及生命并发症)的患者比安慰剂组少(8.6%:23.1%)。

    Endari常见副作用为便秘,恶心,头痛,腹痛,咳嗽,四肢疼痛,背痛和胸口痛。

  • 原文来源:https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm566084.htm
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