2025年2月25日,缮维特核心产品溶瘤细菌药物YB1-X7注射液,用于治疗神经母细胞瘤(Neuroblastoma)又取得重大突破,继2025年1月获批罕见儿科疾病认定(Rare Pediatric Disease Designation,RPDD)后再一次获得美国食品药品监督管理局(FDA)的孤儿药资格认定(Orphan-drug Designation,ODD)。 神经母细胞瘤是一种罕见的交感神经系统侵袭性癌症,最常见于肾上腺内的神经组织,但也可能发生在腹部、胸部和脊髓等存在神经细胞群的脊髓旁神经节。神经母细胞瘤是一种主要影响5岁以下儿童的严重疾病,是儿童最常见的颅外实体恶性肿瘤,约占所有儿童癌症的6%-10%。相关的发病率会对日常功能产生重大影响。