上海华奥泰生物药业股份有限公司（以下简称“华奥泰”）的产品HB0034注射液（抗IL-36R单抗）获得美国食品药品监督管理局孤儿药认定用于治疗泛发性脓疱型银屑病（GPP）。该认证能够加快推进HB0034在美国的后续研发、临床试验及上市注册的进度。同时，可享受一定的政策支持，包括但不限于临床试验费用的税收抵免、免除新药申请费、产品获批后将享受7年的市场独占权。HB0034目前已完成临床Ia/Ic及Ib期研究，计划2023年底启动关键Ⅱ期。其临床初步结果已入选2023年欧洲皮肤病年会（EADV）壁报。
泛发性脓疱型银屑病 （Generalized Pustular Psoriasis, GPP） 是一种罕见、可危及生命的、系统性中性粒细胞性皮肤病。发作时主要表现为全身红斑和脓疱并伴随全身系统性炎症症状。9月20日，国家卫健委医政司印发《关于公布第二批罕见病目录的通知》，GPP被正式列为罕见病。
HB0034为靶向IL-36R（白介素-36受体）的人源化IgG1（免疫球蛋白G1）型单克隆抗体，能特异性结合IL-36R，阻断IL-36炎症通路信号。HB0034 与 IL-36R 结合竞争性阻断受体激动剂（IL36α，β 和 γ）与 IL-36R 的结合，下调下游促炎信号通路和促纤维化信号通路，抑制上皮细胞/成纤维细胞/免疫细胞介导的炎症反应，从而减少炎性疾病/皮肤疾病（包括泛发性脓疱型银屑病、炎性肠病、系统性红斑狼疮、纤维化疾病）中驱动致病的细胞炎症因子的释放，达到控制疾病的目的。
HB0034在GPP病人的Ib期临床结果显示其单次给药能够迅速控制GPP的急性发作，并且疗效至少可以持续12周。在接受单次HB0034治疗后，第1周77.8％的患者GPPGA脓疱亚项评分达到0/1（无/几乎无可见脓疱），44.4％的患者GPPGA评分达到0/1（清除或几乎清除）。此外，单次HB0034治疗后第1周GPPASI评分较基线平均改善百分比为66.4％，第4周为78.7％，第12周为90.0％。同时，单次HB0034治疗后第1周脓疱BSA较基线平均改善百分比可达92.4％。
目前已获FDA孤儿药认定用于治疗泛发性脓疱型银屑病（GPP）的IL-36R单抗有Boehringer Ingelheim的Spesolimab和AnaptysBio的ANB019 (Imsidolimab），HB0034是全球第三个获此认定的靶向IL-36R药物。
