《自杀基因用于肿瘤靶向治疗的问题与进展》

• 来源专题：重大新药创制—研发动态
• 编译者： 杜慧
• 发布时间：2015-05-27

在各种癌症的基因治疗方法中，自杀基因疗法因其在癌细胞内可以将非毒性化合物转变为细胞毒性药物而备受关注。通过将高浓度细胞毒性分子引入到肿瘤环境，并同时尽量减少对正常组织的影响，这显著提高了治疗指数。尽管自杀基因疗法在临床前研究中效果显著，但该疗法的临床研究尚未取得较大的成果。本文综述了自杀基因治疗中常用的6个酶/前药系统，并让读者熟悉该领域目前最前沿的研究实践。对于每个酶/前药系统，我们讨论了其作用机制、用来提高酶稳定性、亲和性的蛋白质工程方法和用来提高前体药物动力学和效能的化学修饰技术。本文还总结了每个酶/前药系统过去十年来进行的临床试验结果，并综述了其研究进展。最后，强调了该疗法的不足之处，以及需要改善的地方。