广受瞩目的mRNA疗法新锐Moderna今日公布了其2018年度计划的中期进展。这家在前几年以高额融资获得业内关注的公司，在今天的中期进展中公布了其最新的研发管线——在21个候选药物中，10款已经进入了临床阶段。
Moderna公司是发现和开发mRNA疗法以及疫苗的知名公司之一。mRNA在生物学中起着非常重要的作用，它包含着细胞制造蛋白质并将其送到身体各个部位的指令。mRNA作为药物使用可指导细胞内蛋白质表达或者细胞外蛋白分泌。与用其它类型药物治疗疾病的方法有根本的不同，mRNA疗法既可以通过功能性蛋白的表达去治疗基因缺陷的疾病，又可以通过病毒或肿瘤抗原蛋白的表达应用于疫苗。其中，大规模突发性病毒以及肿瘤疫苗，个体化疫苗等市场都具有很高的潜力。
凭借其突破性的技术平台，Moderna正在为各种疾病和病症创建mRNA药物，其中很多是目前的药物空白或具有迫切需求的医疗领域。在该平台下，不同的mRNA药物区别仅仅在于其蛋白编码部分的不同。Moderna运用精心设计的核糖核苷酸类似物作为mRNA合成的原料，使得合成的mRNA能够躲避人体免疫系统的识别，一方面增加编码蛋白的表达量，另一方面降低了免疫反应引起的炎症。而且，Moderna公司设计合成的mRNA能够被正确的细胞或者组织吸收，从而保证了mRNA疗法的特异性。这些特点使mRNA有可能在广泛性，速度和规模方面改变新药研发方式。该平台一直在不断的发展和完善中，超过300名来自于不同领域的科学家共同合作不断优化该平台。
Moderna产品开发管线可以分为以下几类：预防性疫苗，癌症疫苗，肿瘤内免疫肿瘤学，局部再生疗法和全身治疗。Moderna也正在通过与战略伙伴的合作，开发其用于传染病，免疫肿瘤学，罕见疾病和心血管疾病的创新mRNA药物。
目前，Moderna有21个mRNA候选药物，其中10个在临床阶段，包括1个临床2期和9个临床1期项目。公司继续专注于执行其临床前和临床开发流程，在医疗供给空白的领域开发新的罕见疾病和预防性候选疫苗，继续投资其mRNA开发平台，并建成了公司新的GMP临床开发基地。
今年上半年的主要成绩包括：
MRK-V171的1期临床达到主要和次要终点，该产品是与默沙东共同开发的一种未公开的传染病候选药物。
？启动NCI-4650的1期临床试验，这是第二个进入临床试验的个体化癌症疫苗项目。该项目由国家癌症研究所（NCI）赞助。
完成对基孔肯雅热（Chikungunya）抗体mRNA-1944的毒理学研究，将递交新药临床试验申请（IND）。该研究由美国国防高级研究计划局（DARPA）赞助。如果申请批准，Moderna计划对健康成人进行1期随机，安慰剂对照的剂量范围研究。
mRNA-3283，一种新的候选药物，用于治疗苯丙酮尿症（PKU）。
mRNA-3630，一种新的候选药物，用于治疗法布里病（Fabry disease）。
在《Molecular Therapy》杂志上发表文章，报道了第一个实例，在非人体灵长类动物中，重复使用脂质纳米颗粒mRNA在治疗相关剂量上的安全性。
Moderna首席执行官Stephane Bancel先生说：“今年上半年的计划是执行我们的战略重点，包括在我们的产品组合中推进临床前和临床研究项目，遴选出新的罕见疾病候选药物，推进我们的mRNA技术平台并进行科学研究，以及完成建设我们新的制造基地。我们的战略合作伙伴关系继续保持高效，我们很高兴最近与默沙东开展第四次合作，这项合作专注于mRNA癌症疫苗，此外延续我们正在进行的其它联合开发工作。最后，我们在今年早些时候完成了一轮重要的融资，这些资金使我们能够进一步投资于研究，开发平台，以及加速我们努力为患者提供新药的计划。”
