《细胞外囊泡与脂质纳米颗粒用于核酸递送的比较》

  • 来源专题:新药创制
  • 编译者: 杜慧
  • 发布时间:2024-11-05
  • 细胞外囊泡(EVs)越来越多地被研究用于递送核酸(NA)治疗,利用它们在细胞间信号传递中天然运输核酸和蛋白质货物的作用。其合成对应物——脂质纳米颗粒(LNPs)在过去几十年中已被开发为核酸载体,获批上市的帕替塞兰/Onpattro® 和 mRNA-1273/BNT162 COVID-19 疫苗都采用了LNPs递送系统。LNPs 的成功激发了开发创新技术以靶向肝外器官和递送新型治疗模式(如体内基因编辑工具)的努力。受这两个领域近期进展的推动,本综述旨在全面概述基于 EV 和 LNP 的核酸递送系统的基本特征,从 EV 的生物发生到 LNP 的结构特性。文章讨论了从药物制剂和递送角度在使用这些纳米载体时遇到的主要挑战。此外,还比较了这些载体的生物分布特征、体外和体内转染结果以及它们在临床试验中的状态。
  • 原文来源:https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S0169409X24002837
相关报告
  • 《外泌体可作为核酸纳米颗粒(NANPs)的天然载体》

    • 来源专题:新药创制
    • 编译者:杜慧
    • 发布时间:2021-06-21
    • 随着纳米技术和治疗性核酸 (TNA) 的最新进展,各种核酸纳米粒子 (NANP) 在诊断和治疗方面表现出巨大的潜力。然而,要充分发挥 NANPs 的潜力,需要开发一种安全、高效、生物相容、稳定、组织特异性和非免疫原性的递送系统。外泌体是最小的细胞外囊泡和纳米载体的内源性来源,同时避免了与制造试剂相关的并发症。外泌体的脂质膜围绕着亲水核,允许同时掺入疏水性和亲水性药物、核酸和蛋白质。本综述重点关注外泌体:它们的生物发生、细胞内运输、运输能力和应用,重点是 TNA 和可编程 NANP 的传递。我们还强调了当前的一些挑战,并讨论了与基于外泌体的治疗性制剂的开发及其临床转化相关的机遇。
  • 《新型多孔纳米颗粒可引导干细胞形成骨骼》

    • 来源专题:中国科学院文献情报制造与材料知识资源中心—领域情报网
    • 编译者:冯瑞华
    • 发布时间:2022-04-02
    • 据物理学家组织网30日报道,美国德克萨斯农工大学研究人员开发出一种新型的水稳定二维共价有机框架(COF)纳米颗粒,可以引导人类间充质干细胞分化为骨细胞,促进骨骼再生,有望在再生医学领域“大显身手”。相关研究发表于《高级保健材料杂志》。   最新研究负责人、生物医学工程系副教授阿希列什·佳哈瓦解释说,二维COF多孔有机聚合物因其结晶性、有序可调的多孔结构等备受关注,但COF难以加工成纳米材料,且稳定性差,限制了其在再生医学和药物输送方面的应用,需要新方法让这些COF保持足够稳定,同时保持其生物相容性。   鉴于此,在本研究中,佳哈瓦团队通过将COF与两亲性聚合物——同时含有疏水性和亲水性成分的大分子结合,增强了COF纳米颗粒的水稳定性,使这些纳米颗粒能够应用于生物医学。   研究人员发现,即使在较高浓度下,二维COF也不会影响细胞的活力和数量激增。此外,这些二维COF拥有生物活性,可以引导干细胞生成骨细胞。初步研究表明,这些纳米颗粒的形状和大小会影响其生物活性,但需要开展更多深入研究。   由于这些纳米颗粒拥有很多孔隙,佳哈瓦团队利用这种特性来递送药物。实验证明,他们能够将一种名为地塞米松的骨诱导药物装载到COF的多孔结构中,以进一步促进骨骼的生成。   研究人员表示:“这些纳米颗粒可以延长药物被递送到人类间充质干细胞(通常用于骨再生)的时间,药物的持续释放增强了干细胞向骨系的分化,由此促进了骨骼再生。”   团队认为,这项研究对未来生物材料的设计非常重要,可以为组织再生和药物递送应用提供指导。他们计划接下来在患者身上评估这种纳米技术。