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《外泌体可作为核酸纳米颗粒(NANPs)的天然载体》

  • 来源专题：新药创制
  • 编译者： 杜慧
  • 发布时间：2021-06-21

  • 随着纳米技术和治疗性核酸 (TNA) 的最新进展，各种核酸纳米粒子 (NANP) 在诊断和治疗方面表现出巨大的潜力。然而，要充分发挥 NANPs 的潜力，需要开发一种安全、高效、生物相容、稳定、组织特异性和非免疫原性的递送系统。外泌体是最小的细胞外囊泡和纳米载体的内源性来源，同时避免了与制造试剂相关的并发症。外泌体的脂质膜围绕着亲水核，允许同时掺入疏水性和亲水性药物、核酸和蛋白质。本综述重点关注外泌体：它们的生物发生、细胞内运输、运输能力和应用，重点是 TNA 和可编程 NANP 的传递。我们还强调了当前的一些挑战，并讨论了与基于外泌体的治疗性制剂的开发及其临床转化相关的机遇。

  • 原文来源：https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S0169409X21002271
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  • 《胆甾醇油酸负载阳离子固体脂质纳米颗粒作为有效的基因沉默治疗载体》
    • 来源专题：纳米科技
    • 编译者：郭文姣
    • 发布时间：2018-06-05
    • 背景:阳离子固体脂质纳米颗粒(SLNs)因其优于病毒和其他纳米颗粒传递系统而受到治疗性核酸传递的广泛关注。然而，分娩效率低下和复杂的配方阻碍了SLNs的临床翻译。 目的:本研究的目的是建立和表征含有胆固醇衍生物油酸酯的SLNs，以生产具有低细胞毒性和更有效细胞吸收的sln -核酸复合物。 方法:制备五种含胆甾醇油酸酯的配方。用激光衍射法和激光多普勒电泳法分别对颗粒尺寸和zeta电势进行了评价。用电子显微镜分析了纳米颗粒的形态。用流式细胞仪和荧光显微镜对脂质体的细胞毒性和细胞摄取进行了评价。用siRNAs对lipoplexes的基因抑制能力进行了评估，以阻断其构成荧光素酶的表达。 结果:我们获得了平均直径约为150-200纳米的纳米颗粒，zeta的电位值为25-40 mV。具有中间浓度的油酸胆甾醇酯的SLN配方具有良好的稳定性和球形结构，不具有聚集性。没有观察到任何参考SLN的细胞毒性。最后，利用DNA-和RNA-SLNs进行细胞摄取实验，选择一个具有较高瞬时转染效率的参考，在siRNA络合时显著降低基因活性。 结论:胆甾醇油酸酯是一种安全有效的非病毒核酸载体。 ——文章发布于2018年5月30日
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  • 《细胞外囊泡与脂质纳米颗粒用于核酸递送的比较》
    • 来源专题：新药创制
    • 编译者：杜慧
    • 发布时间：2024-11-05
    • 细胞外囊泡（EVs）越来越多地被研究用于递送核酸（NA）治疗，利用它们在细胞间信号传递中天然运输核酸和蛋白质货物的作用。其合成对应物——脂质纳米颗粒（LNPs）在过去几十年中已被开发为核酸载体，获批上市的帕替塞兰/Onpattro® 和 mRNA-1273/BNT162 COVID-19 疫苗都采用了LNPs递送系统。LNPs 的成功激发了开发创新技术以靶向肝外器官和递送新型治疗模式（如体内基因编辑工具）的努力。受这两个领域近期进展的推动，本综述旨在全面概述基于 EV 和 LNP 的核酸递送系统的基本特征，从 EV 的生物发生到 LNP 的结构特性。文章讨论了从药物制剂和递送角度在使用这些纳米载体时遇到的主要挑战。此外，还比较了这些载体的生物分布特征、体外和体内转染结果以及它们在临床试验中的状态。
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