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《临床实践中的基因编辑：我们在哪里？》

  • 来源专题：实验室生物安全
  • 编译者： 张虎
  • 发布时间：2019-05-16

  • 多种基因改变能力结合易于设计和低成本都导致采用复杂且简单的基因编辑系统，这些系统定期聚集在间隔短回文重复序列（CRISPR） - 相关蛋白9（CRISPR）上。 CRISPR / Cas9系统通过利用同源定向修复途径和向受影响患者细胞提供校正模板，有望纠正有害突变。

  • 原文来源：https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30728669
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    • 来源专题：重大疾病防治
    • 编译者：蒋君
    • 发布时间：2023-05-29
    • 《2023 HRS/APHRS/LAHRS 关于避免和缓解心力衰竭的心脏生理起搏指南》旨在为临床心脏电生理学家、心脏病专家和其他临床医生提供关于在有起搏器或心力衰竭指征的患者中使用 CPP 的指导，包括心脏再同步治疗和传导系统起搏。在整个指南中，作者强调了在考虑使用CPP设备进行治疗时，提供者和患者之间共同决策的重要性。这些讨论应考虑患者的价值观、偏好和治疗目标，同时考虑与起搏治疗相关的潜在优势和风险。此外，作者承认我们目前在该领域的理解仍然存在重大差距，并强调了未来研究的新方向。
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  • 《CRISPR基因编辑疗法人体临床试验公布积极数据》
    • 来源专题：生物安全知识资源中心 | 领域情报网
    • 编译者：hujm
    • 发布时间：2019-11-20
    • CRISPR Therapeutics和Vertex Pharmaceuticals昨日宣布CRISPR/Cas9基因编辑疗法CTX001，在正在进行的1/2期临床试验中取得积极中期数据。一名输血依赖性β地中海贫血症（TDT）患者和一名严重镰状细胞贫血症（SCD）患者在接受CTX001治疗后，均达到停止依赖输血的效果。这是在美国进行的首个评估CRISPR基因编辑疗法的人体临床试验。 β地中海贫血症和镰状细胞贫血症都是由于编码血红蛋白的基因发生突变而造成的血液疾病。严重患者通常需要经常接受血红细胞输入进行治疗，不但给患者带来不便，而且长期血红细胞输入会带来铁元素过载等副作用。 CRISPR Therapeutics的基因疗法CTX001是一种基因编辑自体造血干细胞的创新疗法。CTX001疗法使用CRISPR基因编辑技术，增加从患者体内获取的造血干细胞表达胎儿血红蛋白（HbF）的能力，然后将经过改造的造血干细胞注回患者体内。HbF能够弥补患者成人血红蛋白的功能缺陷，从而缓解患者症状。 公布的中期结果包括一名TDT患者和一名严重SCD患者。TDT患者在加入试验前每年平均需要输血16.5次。接受CTX001输注后9个月，患者不再依赖输血，总血红蛋白水平为11.9 g/dL，其中胎儿血红蛋白水平为10.1 g/dL。而且血液循环中99.8％的血红细胞表达胎儿血红蛋白。 入组的SCD患者在加入临床试验前每年平均经历7次血管闭塞性危象（VOC）。接受CTX001输注后4个月里，患者没有再经历VOC，总血红蛋白水平为11.3 g/dL，其中46.6％为胎儿血红蛋白。而且，血液循环中94.7％的血红细胞表达胎儿血红蛋白。 CRISPR Therapeutics首席执行官Samarth Kulkarni博士说：“我们对这些初步数据感到非常鼓舞。这些数据证明我们的疗法有潜力在一次性干预后为患者带来有意义的益处。我们将继续招募患者参与研究，加速开发CRISPR/Cas9疗法作为一类新型转化药物来治疗目前无法治愈的严重疾病。”
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