背景： 具有 FLT3-ITD 突变的 AML 患者预后不良。我们的研究评估了这些患者的临床特征、缓解、复发和临床结果。我们还评估了同种异体造血干细胞移植 （allo-HSCT） 和索拉非尼治疗 FLT3-ITD 突变 AML 患者的有效性。
方法： 回顾性纳入 2018年1月至 2023年6月期间在我们中心新诊断的 FLT3-ITD 突变 AML 患者 55 例。确定多个融合基因和基因突变用于 AML 的诊断。采用 Kaplan-Meier 方法计算生存曲线，并使用对数秩 （Mantel-Cox） 检验评估它们之间的差异。
结果： 27 例患者接受了同种异体造血干细胞移植。与非 HSCT 组相比，allo-HSCT 组的随访期显着延长 （p < 0.001）。55 例患者中有 18 例 （32.7%） 存在 NPM1 和 FLT3-ITD 突变。其中，11 例患者接受索拉非尼联合化疗诱导治疗，44 例接受单药化疗。HSCT 组的总生存率 （OS） 高于非 HSCT 组 （p < 0.001），无复发生存率 （RFS） 也较高 （p = 0.0017）。与索拉非尼联合化疗和单药化疗相比，未观察到 OS 和 RFS 的统计学显着差异 （p > 0.05）。有和没有 NPM1 突变的 FLT3-ITD 阳性患者的 OS 和 RFS 率没有显着差异 （p > 0.05）。
结论： 完全缓解后立即进行 Allo-HSCT 可以改善诊断为 FLT3-ITD 阳性 AML 的年轻人的预后。然而，我们发现索拉非尼联合化疗和单独化疗在总缓解率 （ORR） 和临床结局方面没有统计学差异。
