《Xospata获批用于治疗急性髓细胞性白血病》

• 来源专题：新药创制
• 编译者： 杜慧
• 发布时间：2019-11-20
• 原文来源：https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-treatment-adult-patients-who-have-relapsed-or-refractory-acute-myeloid-leukemia-aml

FDA批准了安斯泰来的Gilteritinib，用于Fms样酪氨酸激酶3（FLT3）突变的复发或难治性急性粒细胞白血病（AML）治疗。AML是一种快速进展的癌症，需要持续不断地输血，每年约有19520名美国人被诊断为AML，其中25%到30%的患者属于FLT3突变。本品的有效性在一项138名复发或难治性FLT3突变的AML患者参与的临床试验中进行了评估，结果显示，21%的患者达到完全缓解（无疾病迹象且血细胞计数完全恢复）或部分血液恢复的完全缓解（无疾病迹象且血细胞计数部分恢复）。Xospata治疗开始时需要红细胞或血小板输注的106名患者中，31%的人在至少56天内无输血。因为本品潜在患者人群较少，被FDA授予了快速通道，优先审评和孤儿药资格。