大多数遗传疾病源于单核苷酸的突变（点突变）。目前广受专注的基因编辑技术CRISPR/Cas9涉及到切割DNA的两个链条，在目标DNA序列上形成双链断裂。然而，当用于校正单个核苷酸时，标准的CRISPER/Cas9方法通常是低效的，并且在目标位置频繁随机引入插入/剪切基因组，这主要是细胞对DNA双链断裂的反应结果。
为了提高修正点突变的效率，同时减少插入／缺失的频率，美国马萨诸塞州坎布里奇哈佛大学David Liu 和同事修改了Cas9蛋白，让它不再切割DNA双链，但仍能结合到目标DNA序列。通过在Cas9上安装碱基修饰酶（APOBEC1），研究者能直接将胞嘧啶（C）转换成尿嘧啶（U），而尿嘧啶与胸腺嘧啶（T）的碱基配对方法一致。为了让编辑过的碱基对永久存在于细胞中，研究人员使用第三种蛋白操纵正常细胞修复DNA的过程，使得目标C:G碱基对转变成T:A碱基对。研究表明碱基编辑系统能高效矫正各种在小鼠和人类细胞系中存在的与人类疾病相关的点变异，并且引入插入/缺失量都极低。
