美国Hagel等 在一项临床前研究中，确定了一种治疗HCC的候选药物--BLU-554的有效性。该药物是小分子纤维母细胞生长因子受体4（FGFR4）抑制剂，有望用于治疗基因组定义的FGFR4通路异常的亚组患者，此类患者占HCC患者的30%。在临床前研究中，BLU-554较其他靶向FGFR家族的酶更为强效、精准选择性靶向抑制FGFR4。研究发现，BLU-554在FGFR4信号通路相关的肝癌模型具有显著的抗肿瘤活性。这一研究为HCC患者的治疗提供了新的可能途径。
