在过去的 60 年，儿童癌症患者的治疗效果得到了显著改善，超过80%的患者获得了5年的存活期。尽管如此，癌症仍然是美国儿童中导致死亡的主要疾病之 一，并且短期和长期性的治疗毒性会继续影响大多数儿童。靶向新药物的发展为儿童癌症患者提供了疗效更好和毒性较低的治疗前景。自从甲磺酸伊马替尼被用于治 疗儿童费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病的十年以来，一系列的靶向药物进行了儿科癌症患者的研究。早期研究的经验教训包括，了解儿童药物的不良反应，开发 儿科专用药物处方以及继续发展为成人的抗癌药物。在美国，针对儿童癌症患者的协作研究很好地进行着，目的是将新型的疗法更好的应用于少见和及其少见的儿童 癌症患者的临床治疗中。对靶点的发现及研究可以促进儿童癌症患者治疗方法的发展。
