《FDA批准神经营养性角膜炎的新药Oxervate 》

  • 来源专题:重大新药创制—研发动态
  • 编译者: 杜慧
  • 发布时间:2019-07-11
  • 2018年8月22日,FDA批准Dompe公司的重组神经生长因子(NGF)Oxervate,用作神经营养性角膜炎治疗。Oxervate已经在2017年获得EMA的批准,FDA批准本品上市是基于两项、共计151例神经营养性角膜炎患者参加的临床试验。经过本品的8周治疗,在NGF0214试验中,65.2%的患者达到角膜完全愈合,而安慰剂组仅为16.7%。NGF0212得出的试验结果也几乎类似,72.0%的Oxervate治疗组角膜完全愈合,安慰剂组仅为33.3%。本品的主要不良反应是眼痛和眼部充血。神经营养性角膜炎是一种罕见疾病,发病率不足十万分之五,因此本品获得了FDA孤儿药资格认定。

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  • 《新湿疹药物Dupixent获FDA批准》

    • 来源专题:重大新药创制—研发动态
    • 编译者:杜慧
    • 发布时间:2017-04-07
    • 2017年3月28日,美国FDA批准Dupixent(dupilumab)注射液用于局部用药无法完全控制病情或不适合局部用药的中重度湿疹(特应性皮炎)成人患者。Dupixent可单独用药,也可与外用皮质激素联合用药。 特应性皮炎,常被称为“湿疹”,是一种慢性炎症性皮肤病。湿疹是多种皮肤炎症反应的总称,特应性皮炎是其中最常见的一类,可于婴幼儿期发病并终生持续。特应性皮炎的诱因有基因、免疫和环境因素。 Dupixent的活性成分是dupilumab抗体,该抗体可结合引起炎症反应的白介素-4受体α亚基(IL-4Ra)。Dupixent通过与上述蛋白结合来抑制炎症响应,从而在特应性皮炎发展过程中发挥重要作用。 3项共纳入2119例中重度特应性皮炎成人患者的空白对照试验评估了Dupixent的有效性和安全性。结果显示,Dupixent组受试者获得了更显著的疗效反应,并在治疗16周后瘙痒减少。 Dupixent可致严重的过敏反应和眼部问题,比如结膜炎和角膜炎。常见的副作用包括注射部位反应,嘴部或唇部疱疹,眼部或眼睑炎症。
  • 《40年来首个软组织肉瘤新药获FDA批准》

    • 来源专题:重大新药创制—研发动态
    • 编译者:杜慧
    • 发布时间:2016-10-26
    • 2016年10月19日,美国FDA加快批准了Lartruvo(olaratumab)与多柔比星(doxorubicin)联合治疗成人某类软组织肉瘤(STS),STS为肌肉、脂肪、肌腱或其他软组织内的一种癌症。Lartruvo与doxorubicin联合疗法适用人群为放疗或手术无法治愈的STS患者以及可接受蒽环类化疗方案的某类STS患者。 Richard Pazdur, M.D.: “这是40多年以来,既多柔比星获批后,FDA批准的首个治疗软组织肉瘤的新药。” 据美国国家癌症研究所(The National Cancer Institute)估计,2016年将约有1.2万STS新增病例以及近5千例患者因病死亡。经手术治疗后,STS最常见的治疗方案是多柔比星单药治疗或与其他药物联合治疗。 Lartruvo是血小板衍生生长因子(PDGF)受体-α的阻断型抗体。当PDGF受体受到刺激后,可引起肿瘤生长。而Lartruvo通过阻断这些受体从而减缓或终止肿瘤生长。 一项纳入133例、25多种不同亚型的转移性STS患者的临床试验对Lartruvo的安全性和有效性进行了评估。患者接受Lartruvo与多柔比星联合用药或多柔比星单一用药。结果显示,两组的中位生存期分别为26.5个月和14.7个月,接受联合治疗的患者的总生存率显著改善,并具有统计学意义。联合治疗组和单药治疗组的中位无进展生存期分别为8.2个月和4.4个月。两组的总反应率分别为18.2%和7.5%。 Lartruvo严重风险为输注相关反应和胚胎毒性。常见不良反应包括:恶心、疲劳、白细胞数减少、骨骼肌疼痛、粘膜发炎、脱发、呕吐、腹泻、食欲下降、腹痛、神经损伤和头痛。