《FDA批准神经营养性角膜炎的新药Oxervate 》

  • 来源专题:重大新药创制—研发动态
  • 编译者: 杜慧
  • 发布时间:2019-07-11
  • 2018年8月22日,FDA批准Dompe公司的重组神经生长因子(NGF)Oxervate,用作神经营养性角膜炎治疗。Oxervate已经在2017年获得EMA的批准,FDA批准本品上市是基于两项、共计151例神经营养性角膜炎患者参加的临床试验。经过本品的8周治疗,在NGF0214试验中,65.2%的患者达到角膜完全愈合,而安慰剂组仅为16.7%。NGF0212得出的试验结果也几乎类似,72.0%的Oxervate治疗组角膜完全愈合,安慰剂组仅为33.3%。本品的主要不良反应是眼痛和眼部充血。神经营养性角膜炎是一种罕见疾病,发病率不足十万分之五,因此本品获得了FDA孤儿药资格认定。

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    • 来源专题:重大新药创制—研发动态
    • 编译者:杜慧
    • 发布时间:2017-04-07
    • 2017年3月28日,美国FDA批准Dupixent(dupilumab)注射液用于局部用药无法完全控制病情或不适合局部用药的中重度湿疹(特应性皮炎)成人患者。Dupixent可单独用药,也可与外用皮质激素联合用药。 特应性皮炎,常被称为“湿疹”,是一种慢性炎症性皮肤病。湿疹是多种皮肤炎症反应的总称,特应性皮炎是其中最常见的一类,可于婴幼儿期发病并终生持续。特应性皮炎的诱因有基因、免疫和环境因素。 Dupixent的活性成分是dupilumab抗体,该抗体可结合引起炎症反应的白介素-4受体α亚基(IL-4Ra)。Dupixent通过与上述蛋白结合来抑制炎症响应,从而在特应性皮炎发展过程中发挥重要作用。 3项共纳入2119例中重度特应性皮炎成人患者的空白对照试验评估了Dupixent的有效性和安全性。结果显示,Dupixent组受试者获得了更显著的疗效反应,并在治疗16周后瘙痒减少。 Dupixent可致严重的过敏反应和眼部问题,比如结膜炎和角膜炎。常见的副作用包括注射部位反应,嘴部或唇部疱疹,眼部或眼睑炎症。
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    • 来源专题:重大新药创制—研发动态
    • 编译者:杜慧
    • 发布时间:2019-10-28
    • FDA批准了Biocodex的Stiripentol,与氯巴占联合用于Dravet综合征治疗,这是FDA在2018年批准的第二个Dravet综合征用药。本品的作用机制尚未完全清楚,FDA批准本品上市是基于两项临床试验的结果。两项试验共有64名患者参加,患者在接受氯巴占或托吡酯治疗的基础上,添加50 mg/kg/day的本品或安慰剂治疗2个月,在试验一中,本品治疗组有15名(71%)患者强直-阵挛性或阵挛性癫痫发作频率下降50%以上,而安慰剂组仅有1人(5%),试验二结果与试验一类似,其中治疗组为8人(67%),安慰剂组为1人(9.1%)。另外,在试验期间,分别有43%和25%的患者没有出现全身性阵挛性或强直-阵挛性癫痫发作。