《FDA批准新药Diacomit上市》

  • 来源专题:重大新药创制—研发动态
  • 编译者: 杜慧
  • 发布时间:2019-10-28
  • FDA批准了Biocodex的Stiripentol,与氯巴占联合用于Dravet综合征治疗,这是FDA在2018年批准的第二个Dravet综合征用药。本品的作用机制尚未完全清楚,FDA批准本品上市是基于两项临床试验的结果。两项试验共有64名患者参加,患者在接受氯巴占或托吡酯治疗的基础上,添加50 mg/kg/day的本品或安慰剂治疗2个月,在试验一中,本品治疗组有15名(71%)患者强直-阵挛性或阵挛性癫痫发作频率下降50%以上,而安慰剂组仅有1人(5%),试验二结果与试验一类似,其中治疗组为8人(67%),安慰剂组为1人(9.1%)。另外,在试验期间,分别有43%和25%的患者没有出现全身性阵挛性或强直-阵挛性癫痫发作。

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    • 2018年8月20日,FDA批准了Biocodex的Stiripentol,与氯巴占联合用于Dravet综合征治疗,这是FDA在2018年批准的第二个Dravet综合征用药。本品的作用机制尚未完全清楚,FDA批准本品上市是基于两项临床试验的结果。两项试验共有64名患者参加,患者在接受氯巴占或托吡酯治疗的基础上,添加50 mg/kg/day的本品或安慰剂治疗2个月,在试验一中,本品治疗组有15名(71%)患者强直-阵挛性或阵挛性癫痫发作频率下降50%以上,而安慰剂组仅有1人(5%),试验二结果与试验一类似,其中治疗组为8人(67%),安慰剂组为1人(9.1%)。另外,在试验期间,分别有43%和25%的患者没有出现全身性阵挛性或强直-阵挛性癫痫发作。
  • 《FDA批准囊性纤维化新药上市》

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    • 编译者:杜慧
    • 发布时间:2019-06-28
    • 2018年2月12日,FDA批准了Vertex公司的Symdeko,用于F508del基因突变的纯合子,或囊性纤维化跨膜传导调节因子(CFTR)基因存在至少一处突变、且有体外/临床证据显示对本品敏感的囊性纤维化治疗。一项Ⅲ期临床试验数据显示,504名F508del基因突变的纯合子患者接受本品或安慰剂治疗24周,治疗组患者第1秒用力呼气容积占预计值百分比(pp FEV1)相比基线上升4%,而安慰剂组则下降1%,达到主要治疗终点。除此以外,另有临床试验证明Symdeko相比tezacaftor单独治疗更有效。CF是CFTR基因突变所引起的疾病,临床表现为慢性阻塞性肺疾病、胰腺功能不全及汗腺受累所致的汗液钠、氯异常升高。CF是一种在白种人中常见的致命遗传疾病,发病率达1/2000,亚洲人和非洲黑人较为少见。CF治疗方案较为缺乏,本品相较Orkambi(lumacaftor/ivacaftor),效果有所提升(pp FEV1:4% vs 2.4%),获得了FDA突破性疗法,孤儿药和优先审评等三项资格认定。