FDA批准了Alnylam公司的Patisiran，用于家族性转甲状腺素蛋白淀粉样变（hATTR）相关的多发性神经病治疗。这是一种脂质包裹的双链小干扰核糖核酸（RNAi），可作用于野生或突变型转甲状腺素蛋白（TTR）信使RNA，从而导致TTR蛋白形成和沉积减少。FDA批准本品是基于一项名为APOLLO的Ⅲ期临床研究，家族性淀粉样多发性神经病患者（包括心肌变性患者）接受patisiran或安慰剂治疗，神经损伤程度得到显著改善，治疗18个月的NIS+7评分（一种神经损伤的综合评分）为-6.0分，而安慰剂组为28.0分，相差34.0分。在全球范围内，约有5万人罹患此病，Patisiran是截止目前该领域最好的药物，获得了FDA孤儿药、优先审评和突破性疗法三项认定。
