11月21日，国家药品监督管理局批准Pfizer Inc.申报的马塔西单抗注射液（商品名：友瑞宁）上市，适用于患有以下疾病且体重 ≥ 35 kg的12岁及以上儿童和成人患者的常规预防治疗，以防止出血或降低出血发作的频率：不存在凝血因子VIII抑制物的重型A型血友病（先天性凝血因子VIII缺乏，FVIII<1%）或不存在凝血因子IX抑制物的重型B型血友病（先天性凝血因子IX缺乏，FIX<1%）。该品种的上市为相关患者提供了新的治疗选择。 血友病是一种罕见的遗传性凝血功能障碍疾病，患者常因反复出血导致关节损伤，甚至致残。马塔西单抗是全球首款只需每周一次固定剂量皮下注射的非因子创新药物，已在全球13个国家和地区获批。据辉瑞介绍，该药是基于“靶向TFPI的凝血再平衡”的创新机制研发，同时适用于重型A型血友病和重型B型患者。 传统因子治疗需要静脉注射，该药物是固定剂量皮下注射给药，且只需要每周一次。此外，它可以同时适用于重型A型血友病和重型B型患者。此前，该药物也以不同适应症形式在欧盟和美国获批，以减少患者出血发作。 马塔西单抗的批准基于一项全球性多中心、开放标签关键III期BASIS研究，该研究评估了该药物在成人和12岁及以上患有严重血友病A或B且无抑制剂的青少年中的疗效和安全性，疗效主要衡量标准是患者的年化出血率（ABR）。 BASIS研究纳入116例无抑制物的重度血友病患者，患者在为期12个月的主动治疗期（ATP）中接受马塔西单抗治疗，在6个月的观察期内，作为常规护理的一部分接受FVIII或FIX的静脉给药方案。结果显示，马塔西单抗在12个月的ATP期间将ABR显著降低了35%。 马塔西单抗的安全性特征与I/II期结果一致，治疗总体耐受性良好，研究中最常报告的不良事件是注射部位反应、头痛、瘙痒和高血压。 该药物是全球首个B型血友病每周一次的皮下注射药物。国家药监局指出，该品种的上市为相关患者提供了新的治疗选择。 转载自罕见病信息网
