10月8日，中国国家药监局（NMPA）最新公示，渤健生物科技（上海）有限公司的托夫生注射液获批进口，用于治疗SOD1基因突变的成人肌萎缩侧索硬化症（ALS，也被称为“渐冻症”）。这是全球首个SOD1-ALS对因治疗药物，在国内通过免临床途径获批上市。
ALS是一种罕见、进行性、致命的神经退行性疾病，可导致大脑和脊髓中负责控制随意性肌肉运动的运动神经元丢失。ALS患者会出现肌肉无力和萎缩，导致他们失去独立性，逐渐失去活动、说话、进食和呼吸的能力。症状发作后，ALS患者的平均预期寿命为3至5年。
托夫生（Tofersen）是一种反义寡核苷酸药物（ASO），通过与SOD1 mRNA 结合引起SOD1 mRNA 降解，从而减少SOD1蛋白合成。
转载于新民网
