《美国公司开发出用于治疗“渐冻症”的干细胞疗法,并已提交上市申请》

  • 来源专题:生物安全网络监测与评估
  • 编译者: 闫亚飞
  • 发布时间:2022-11-25
  • 据药德康明公众号8月16日消息,美国BrainStorm Cell Therapeutics公司开发出一款干细胞疗法NurOwn。该公司从肌萎缩侧索硬化(ALS)患者自身骨髓获取充质干细胞进行体外扩增和分化,通过独有技术刺激其分泌高水平的多种神经营养因子,再输回到患者体内激活神经保护和免疫调节信号通路,从而减轻ALS患者的症状。在3期临床试验中,NurOwn对较轻的ALS症状有显著改善,且患者的神经营养因子水平显著增加、神经退行性和神经炎症生物标志物减少。该公司计划向FDA递交该疗法的生物制品许可申请。

  • 原文来源:https://mp.weixin.qq.com/s/mhuQEaicQDnafJEgSENyJA
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    • 来源专题:生物安全网络监测与评估
    • 编译者:闫亚飞
    • 发布时间:2022-11-25
    • 据生物世界公众号9月6日消息,美国西达赛奈医学中心研究团队开发出一种联合干细胞治疗和基因治疗的渐冻症新疗法,已在人体临床实验中验证了安全性和有效性。该团队将基因工程改造后可以稳定产生胶质细胞源性神经营养因子GDNF的神经祖细胞hNPC进行移植,使其能够穿过血脑屏障,并分化形成星形胶质细胞,实现GDNF的稳定表达,从而保护渐冻症的运动神经元。临床实验证明了移植细胞可长期存活且在患者体内是安全的。相关研究成果发表于Nature Medicine期刊。
  • 《新型抗生素iclaprim提交上市申请 有望治疗超级细菌》

    • 来源专题:生物安全知识资源中心 | 领域情报网
    • 编译者:hujm
    • 发布时间:2018-06-21
    • 近日,抗生素新药研发公司Motif Bio宣布,已经向美国FDA提交iclaprim的新药申请(NDA),治疗急性细菌性皮肤和皮肤结构感染(ABSSSI)。 急性细菌性皮肤和皮肤结构感染是一种常见的细菌感染,每年有360万美国患者因此住院。通常由金黄色葡萄球菌和化脓性链球菌等引起。这种感染较为严重,可能危及生命,因此一般在第一时间即会使用广谱抗生素进行治疗。传统上作为治疗此类症状的“最后防线”,万古霉素用于治疗其它抗生素均无效的严重感染。不过,近年来由于抗生素滥用严重,对万古霉素有抗药性的细菌也开始逐渐出现。另外,万古霉素对于肾脏有较强的毒性,对于肾功能不健全的患者来说不能使用。 Motif Bio的iclaprim是一种新型抗生素,它对包括金黄色葡萄球菌在内的多种革兰氏阳性细菌有广谱抗菌效果。它的强大抗菌效果使其有效剂量要低于万古霉素和其它常用抗生素。此外,其对于肾脏的影响也小于万古霉素。这些特点使得iclaprim对于肾功能不健全的患者和肥胖的患者有明显优势。Iclaprim已经从FDA获得合格传染病产品(QIDP)资格以及快速通道资格(Fast Track Designation)。在FDA接受NDA申请后,iclaprim将获得为期六个月的优先审评,而非标准的十个月。 此次的NDA申请基于两项3期临床试验的积极结果,研究显示iclaprim可有效治疗ABSSSI患者。在Revive-1研究中,与当前的抗生素标准疗法万古霉素相比,iclaprim在初始给药后48-72小时的早期时间点(ETP)达到了非劣效性的主要终点。在Revive-1中对预先指定的次要终点分析显示,接受iclaprim的患者中有60.4%在治疗结束时表现出炎症消退或接近消退,而接受万古霉素治疗的患者中有58.3%。在Revive-2研究中,iclaprim也达到了与万古霉素相比的非劣效性的主要终点。Motif表示,iclaprim的疗效与万古霉素相比几乎相同。数据显示,该药物在患者中表现出78%临床治愈率,略微超出服用万古霉素的患者。在给药48-72小时内,患者的病变面积减少了20%以上。Motif的试验数据显示,54.6%接受iclaprim治疗的患者在治疗结束时(EOT)炎症消退或接近消退,而接受万古霉素治疗的患者有55.4%。 “Iclaprim新药申请的提交是一个重要里程碑。我们的专家团队不懈努力,尽可能快地实现了这一重要目标,”Motif Bio首席执行官Graham Lumsden先生说:“我们期待与FDA合作,尽快将这种抗生素候选药物带给患者。” 我们期待这款新型抗生素能够早日获批上市,守住此类疾病的最后防线,为广大患有细菌感染的皮肤病患者带来治疗福音。