《美国研究团队开发出联合干细胞治疗和基因治疗的渐冻症新疗法》

• 来源专题：生物安全网络监测与评估
• 编译者： 闫亚飞
• 发布时间：2022-11-25
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据生物世界公众号9月6日消息，美国西达赛奈医学中心研究团队开发出一种联合干细胞治疗和基因治疗的渐冻症新疗法，已在人体临床实验中验证了安全性和有效性。该团队将基因工程改造后可以稳定产生胶质细胞源性神经营养因子GDNF的神经祖细胞hNPC进行移植，使其能够穿过血脑屏障，并分化形成星形胶质细胞，实现GDNF的稳定表达，从而保护渐冻症的运动神经元。临床实验证明了移植细胞可长期存活且在患者体内是安全的。相关研究成果发表于Nature Medicine期刊。