2018年2月12日，FDA批准了Vertex公司的Symdeko，用于F508del基因突变的纯合子，或囊性纤维化跨膜传导调节因子（CFTR）基因存在至少一处突变、且有体外/临床证据显示对本品敏感的囊性纤维化治疗。一项Ⅲ期临床试验数据显示，504名F508del基因突变的纯合子患者接受本品或安慰剂治疗24周，治疗组患者第1秒用力呼气容积占预计值百分比（pp FEV1）相比基线上升4%，而安慰剂组则下降1%，达到主要治疗终点。除此以外，另有临床试验证明Symdeko相比tezacaftor单独治疗更有效。CF是CFTR基因突变所引起的疾病，临床表现为慢性阻塞性肺疾病、胰腺功能不全及汗腺受累所致的汗液钠、氯异常升高。CF是一种在白种人中常见的致命遗传疾病，发病率达1/2000，亚洲人和非洲黑人较为少见。CF治疗方案较为缺乏，本品相较Orkambi(lumacaftor/ivacaftor)，效果有所提升（pp FEV1：4% vs 2.4%），获得了FDA突破性疗法，孤儿药和优先审评等三项资格认定。
