《首个HIV长效新药获FDA批准上市》

  • 来源专题:重大新药创制—研发动态
  • 编译者: 杜慧
  • 发布时间:2019-06-28
  • 2018年3月6日,FDA批准了Taimed公司的Trogarzo与其他抗逆转录药合用,治疗高度耐药的HIV-1感染。Ibalizumab是一种人源化的IgG4单抗,可非竞争性结合CD4细胞,以阻碍HIV-1病毒进入细胞内。在一项单组设计,开放标签的Ⅲ期临床试验中,40名多种抗逆转录药物治疗失败的严重耐药HIV-1感染者,在优化抗病毒治疗方案的背景治疗下添加本品治疗,结果显示,33名患者(83%)病毒载量相比基线(4.5log10拷贝/毫升)至少减少0.5 log10拷贝/毫升,平均病毒载量减少为1.1log10拷贝/毫升。在第25周时,43%的患者的病毒载量小于50拷贝/毫升,50%的病毒载量小于200拷贝/毫升。虽然大部分HIV-1感染者在多种抗逆转录药物的治疗下,病毒载量得以很好的控制,但部分患者在经过多种抗逆转录病毒治疗后出现高度耐药,医生束手无策,死亡风险较高,本品虽然潜在用药人群不大,但为医生提供了一种新的治疗选择。

相关报告
  • 《FDA批准新药Diacomit上市》

    • 来源专题:重大新药创制—研发动态
    • 编译者:杜慧
    • 发布时间:2019-10-28
    • FDA批准了Biocodex的Stiripentol,与氯巴占联合用于Dravet综合征治疗,这是FDA在2018年批准的第二个Dravet综合征用药。本品的作用机制尚未完全清楚,FDA批准本品上市是基于两项临床试验的结果。两项试验共有64名患者参加,患者在接受氯巴占或托吡酯治疗的基础上,添加50 mg/kg/day的本品或安慰剂治疗2个月,在试验一中,本品治疗组有15名(71%)患者强直-阵挛性或阵挛性癫痫发作频率下降50%以上,而安慰剂组仅有1人(5%),试验二结果与试验一类似,其中治疗组为8人(67%),安慰剂组为1人(9.1%)。另外,在试验期间,分别有43%和25%的患者没有出现全身性阵挛性或强直-阵挛性癫痫发作。
  • 《首个杜氏肌营养不良新药Exondys 51获FDA批准》

    • 来源专题:重大新药创制—研发动态
    • 编译者:杜慧
    • 发布时间:2016-09-23
    • 2016年9月19日,美国FDA批准了Sarepta Therapeutics公司的Exondys 51(eteplirsen)注射液用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD),该药是首个获FDA批准用于治疗DMD的药物。 DMD是一种罕见的遗传疾病,特点是进行性肌肉退化和萎缩,它是肌营养不良的最常见的类型。DMD是由抗肌萎缩蛋白缺失引起,该蛋白可帮助肌肉细胞保持完整结构。症状通常在三到五岁之间出现,并随年龄增长逐渐恶化;患者多为男性,但在极少数情况下,女性也会患病。据统计,全球平均每3600个新生男婴中就有一人罹患此疾病。 DMD患者逐渐失去单独行为能力,通常在儿童期需要在轮椅帮助下行动。随着疾病的发展,又会出现威胁生命的心脏和呼吸系统疾病。通常到20~30多岁,患者会因病死亡。 Exondys 51通过加速审批途径获批。一项临床试验显示接受Exondys 51治疗的患者骨骼肌中可观察到抗肌萎缩蛋白的替代终点增加。FDA认为,申请人(Sarepta Therapeutics公司)提交的数据表明抗肌萎缩蛋白含量有所增加,通过此点可以预测对于那些51号外显子跳跃的DMD患者能从Exondys 51 治疗方案中获得临床效益。该药的常见不良反应有平衡障碍和呕吐。 FDA要求Sarepta Therapeutics公司继续开展临床研究以进一步考察Exondys 51的临床获益,以确定Exondys 51能否真正改善DMD患者的运动功能。如果无法确证其临床效益,FDA将有可能撤销Exondys 51的上市资格。