《CRISPR Therapeutics和ViaCyte合作开发同种异体干细胞疗法》

  • 来源专题:广东省干细胞与组织工程技术路线图信息服务平台
  • 编译者: mall
  • 发布时间:2018-09-21
  • 2018年9月18日凌晨,瑞士CRISPR Therapeutics和美国ViaCyte宣布达成战略合作。他们将共同开发用于疾病治疗的同种异体干细胞疗法。此次交易金额高达2500万美元,ViaCyte将与CRISPR Therapeutics共同开发能够治疗糖尿病的同种异体干细胞产品。

    根据协议,ViaCyte将获得1500万的专利授权费用,CRISPR Therapeutics可自行决定是用现金还是股票支付。另外,ViaCyte还可以通过接受可转换期票的形式获得额外的1000万美元。

    ViaCyte是一家位于圣地亚哥的一家再生医学公司,目前是该领域的领袖。大部分糖尿病患者都通过注射胰岛素药物来缓解病情。医学界还尝试过通过移植活体胰腺来彻底治疗,但由于排斥反应,效果一般。

    ViaCyte则另辟蹊径,他们在人类史上第一次尝试用人类胚胎构建一个胰腺细胞设备,通过人工制造的“新胰腺”治疗糖尿病。

    CRISPR Therapeutics作为CRISPR领域的三大上市公司之一(Editas、IntelliaTherapeutics),致力于为严重疾病提供基因药物。

    该项目的目的是利用CRISPR-Cas9来开发可以逃逸免疫系统的同种异体干细胞。ViaCyte的候选产品是基于干细胞的胰岛细胞替代疗法。主要候选产品PEC-DirectPEC-Direct可将ViaCyte的PEC-01?胰腺祖细胞通过可植入装置直接提供给血管化细胞。与同时维持免疫抑制疗法一起使用,PEC-Direct能够为为急性危及生命的并发症患高风险的1型糖尿病患者提供持续的功能治疗。

    在该公告发布的上一周,联邦法院小组将University of California Berkeley(加州大学伯克利分校)和Broad 研究所的一项专利诉讼中支持Broad 研究所。尽管并未最终明确哪个机构先发明了CRISPR-Cas9技术,但联邦法院的裁决认为是Broad 研究所最早取得专利,这也让加州大学伯克利分校几乎没有上诉可能。

    CRISPR Therapeutics联合创始人Emmanuelle Charpentier就来自加州大学伯克利分校。她与CRISPR 专利大战的主角之一Jennifer Doudna曾同属一个实验室。

    Doudna和张锋分道扬镳后,都声称是自己发明了CRISPR技术,Doudna一直称 Charpentier与自己共同享有这一荣誉。CRISPR Therapeutics的授权也来自加州大学伯克利分校。

    除了CRISPR Therapeutics以外,Intellia Therapeutics和Caribou Biosciences都获得了加州大学伯克利分校的技术许可,而Editas Medicines则获得了Broad研究所的许可。

    不过,从上周表现来看CRISPR Therapeutics,Intellia和Editas都未受到太大影响。不过,截止发稿时,CRISPR Therapeutics从开盘的55.31美元下降到了50.32美元,出现了9.1%的下滑。(生物谷Bioon.com)

  • 原文来源:http://news.bioon.com/article/6727698.html
相关报告
  • 《Nkarta和CRISPR Therapeutics联合开发自然杀伤细胞癌症治疗方法》

    • 来源专题:生物安全网络监测与评估
    • 编译者:yanyf@mail.las.ac.cn
    • 发布时间:2021-05-09
    • 生物制药公司CRISPR Therapeutics已与Nkarta进入战略研究、开发和商业化合作伙伴关系。这项新的合作将致力于促进特定癌症的CRISPR/Cas9基因编辑细胞疗法。 在一份关于合作的声明中,两家公司表示,“他们的互补细胞治疗工程和制造能力”将携手推进“利用适应性和先天免疫系统的协同效应开发新的NK+T候选产品”。协议的财务细节没有公开披露。 根据协议条款,CRISPR Therapeutics和Nkarta都计划联合开发和商业化两种候选CAR NK细胞产品。其中一个候选抗原将靶向CD70肿瘤抗原,而其他产品尚未确定特异性靶点。根据协议,Nkarta获得了CRISPR基因编辑技术的许可证。该许可将允许Nkarta使用“无限数量”的公司自己的NK细胞治疗产品编辑多达5个基因靶点。 此外,两家公司将平分研发成本以及与合作产品相关的全球利润。尽管Nkarta将保留使用CRISPR Therapeutics的基因编辑靶标但非合作开发的候选产品的全球权利,但Nkarta将向CRISPR Therapeutics提供里程碑式的付款以及非合作产品的所有净销售额的版税。 根据合作声明,新协议有三年的排他性。总的来说,该独家协议涵盖了异基因、基因编辑和供体来源的NK细胞和NK+T细胞的研究、开发和商业化。CRISPR Therapeutics首席执行官(CEO) Samarth Kulkarni博士在一份声明中表示:“此次合作扩大了我们在肿瘤细胞治疗方面的努力范围,并扩大了我们为患者发现和开发新型癌症疗法的努力。” Nkarta首席执行官Paul J. Hastings在一份声明中表示:“将一流的基因编辑解决方案和CRISPR的异基因T细胞治疗专业知识与Nkarta一流的CAR NK细胞治疗平台联合起来,将是推进下一波转型癌细胞治疗的主要优势。”黑斯廷斯补充说,这次合作将使公司能够利用CRISPR对CD70生物学的深厚知识,以及在异体T细胞候选临床开发方面的经验,这可能最终“更快地为患者提供创新的治疗”。 CRISPR Therapeutics在过去几年里已经签署了类似的协议,最近的协议是与Vertex Pharmaceuticals的更新合作。该制药公司同意在扩大的交易中向CRISPR支付9亿美元的预付款,这一切都是为了与其开发的CTX001竞争,CTX001是一种自体的、体外CRISPR- cas9基因编辑疗法。Vertex公司负责该疗法的开发、制造和商业化相关的约60%的成本。 除了9亿美元的预付款,Vertex还同意在CTX001获得监管机构的首次批准后再提供2亿美元。 在过去的几个月里,恩卡塔的财政也在加速增长。就在去年,该公司首次公开募股(IPO)规模扩大至2.52亿美元。这是2020年生命科学领域最大的ipo之一。一年前,Nkarta在B轮融资中筹集了1.14亿美元。此外,Nkarta公司去年在NKX101的I期临床试验中给第一个患者注射了NKX101。NKX101是Nkarta公司领先的一级研究性NK细胞癌症免疫治疗候选药物。
  • 《阿斯利康合作开发AAV载体基因疗法》

    • 来源专题:生物安全知识资源中心 | 领域情报网
    • 编译者:hujm
    • 发布时间:2018-07-22
    • 近日,阿斯利康全球生物制剂研发部门MedImmune宣布将与4D Molecular Therapeutics(4DMT)合作开发和商业化针对慢性肺病患者的基因治疗。 此次合作,战略性地将4DMT在AAV(腺病毒载体)基因治疗的专业知识与MedImmune在呼吸科学领域的领导地位相结合。这项激动人心的合作可能为呼吸系统患者的治疗取得重大进展打开了大门。 MedImmune的副总裁RolandKolbeck说:“我们相信快速发展的AAV基因治疗技术能够成为推动慢性肺病创新治疗的新手段,尤其是在未满足的高需求的疾病领域”。 AAV是目前发现的一类结构最简单的单链DNA缺陷型病毒,需要辅助病毒(通常为腺病毒)参与复制。由于其安全性好、宿主细胞范围广、免疫源性低,在体内表达外源基因时间长等特点,被视为最有前途的基因治疗载体,在世界范围内的基因治疗和疫苗研究中得到广泛应用。 这次合作是阿斯利康在基因治疗领域的又一次尝试。除了这次涉足AAV基因治疗外,阿斯利康也一直在关注基因疗法领域。此前,AZ跟很多拥有先进基因治疗技术的公司都建立了合作关系。下面我们来了解一下阿斯利康在基因治疗上的布局。 溶瘤病毒基因治疗 携带治疗基因的溶瘤疱疹病毒、溶瘤腺病毒、新城疫病毒等治疗恶性肿瘤发展前景良好,近年来,跨国药企纷纷布局溶瘤病毒项目,自然也少不了传统豪门阿斯利康。 2015年,阿斯利康与奥姆尼斯生物技术公司达成协议,获得后者一个1期阶段的肝癌溶瘤病毒治疗药物,该药物是一种基因改造的水疱性口炎病毒(VSV)。 目前肿瘤学中基因疗法的临床开发由小规模生物技术和制药公司主导。纵观大型制药公司,阿斯利康是唯一一家在临床开发晚期阶段中拥有内部独立的基因疗法的公司。 CRISPR/Cas9等基因编辑技术用于基因治疗 早在2015年,阿斯利康就开始在其药物发现平台上使用CRISPR技术进行基因编辑,这使阿斯利康能够在与人类疾病非常相似的临床前模型中识别和验证新的药物靶点。 2018年3月,阿斯利康的一项临床前研究发现,CRISPR/Cas9基因编辑可消除小鼠中人α1-抗胰蛋白酶(AAT)基因突变带来的有害作用,并且成功逆转了小鼠模型中遗传疾病的症状。 基因治疗 基因治疗是指将外源基因导入靶细胞,以纠正或补偿因基因缺陷或基因表达异常引起的疾病。近年来,基因治疗技术创新和临床试验如雨后春笋般涌现,多项基因治疗项目相继在美国、欧盟、中国等国家获得批准上市。 基因治疗目前有几种形式:第一种是将正确的基因导入细胞来替代错误的突变基因;第二种是直接修复错误的基因,也就是常说的基因编辑;第三种是在体外通过基因技术修改细胞,然后把修改的细胞放回人体发挥作用,比如激活人体的免疫系统。 其中基因治疗载体分为两大类:(1)病毒载体。主要包括慢病毒(LV)、逆转录病毒(RV)、腺相关病毒(AAV)等;(2)非病毒载体。主要包括脂质体复合物、阳离子多聚物、壳聚糖聚合物等。 2015年8月,阿斯利康和Isis公司合作开发心血管,代谢和肾脏疾病的反义RNA疗法。该疗法通过靶向RNA来预防致病蛋白质的产生,增加正常蛋白质的产生,或者靶向无法产生蛋白质的毒性RNA,从而影响蛋白质的产生。 2017年8月,阿斯利康投资约3000万美元,与专门从事mRNA研究的德国Ethris公司联合开发新的稳定且非免疫原性修饰的RNA疗法。 2018年4月,阿斯利康获得Ionis Pharmaceuticals公司授权进一步开发IONIS-AZ6-2.5-LRx,该药物是一个抑制未披露靶点的反义RNA疗法,用于治疗非酒精性脂肪性肝炎(NASH)。这一疗法应用了Ionis公司最新的2.5代化学修饰技术和配体复合反义技术,与2代相比药效可以提高10倍。 此外,阿斯利康与Moderna长期合作,旨在寻求mRNA药物治疗心血管疾病、代谢和肾脏疾病以及肿瘤。相方合作申请的mRNA AZD-8601目前正在欧洲等国开展2a期临床试验,该药通过提高VEGF水平促进心脏组织再生,并且在1期临床研究中安全性良好。