美国波士顿儿童医院Jonas等的一项III期随机研究表明，应用恩替卡韦（ETV）治疗慢性乙型肝炎（CHB）儿童患者，具有强效的抗病毒效果，安全性良好。
研究共纳入180例患者，按照2:1的比例随机分组，接受ETV或安慰剂治疗。基线时的中位数年龄为12岁，年龄为2-6岁、6-12岁和12-18岁的患者比例分别约为25%、25%和50%。ETV治疗组患者第48周时的主要终点（HBeAg血清学转换和HBV DNA <50 IU/mL）发生率显著高于安慰剂组[24.2%（29/120）vs. 3.3%（2/60），P=0.0008]。此外，48周时， ETV治疗组和安慰剂组相比，HBV DNA <50 IU/mL、丙氨酸氨基转移酶复常和HBeAg血清学转换等关键次要终点的应答率均显著较高。在随机分组至ETV治疗的患者中，48周和96周之间的所有疗效终点发生率均增加，包括病毒学抑制率从49%增加至64%。
应用ETV治疗1年和2年时，累积耐药发生率分别为0.6%和2.6%。与应用安慰剂相比，患者对ETV的耐受性良好，未观察到不良事件或生长变化的差异。
