盐野义（Shionogi）近日宣布在日本提交了流感药物Xofluza（baloxavir marboxil）的一份补充新药申请（sNDA），用于流感病毒感染暴露后的预防性治疗。该sNDA基于III期临床研究BLOCKSTONE的数据。该研究评估了Xofluza在流感病毒感染者的家庭成员中的流感病毒感染暴露后预防性治疗。结果显示，研究达到了主要终点：在家庭成员患有流感的健康受试者中，与安慰剂相比，采用单剂Xofluza预防性治疗可将受试者发生流感的风险显著降低86%。
BLOCKSTONE是一项随机、安慰剂对照、暴露后预防研究，由盐野义在日本2018-2019流感季开展，入组的是健康受试者（成人和儿童），其家庭成员经快速流感诊断测试证实为流感感染者（即“指示病例[index patient]”）。这些受试者随机接受单剂量Xofluza（剂量根据体重）或安慰剂作为预防流感发生的措施。主要终点是评估第1-10天观察期间，流感病毒检测阳性、存在发烧并伴有一个或多个呼吸症状的受试者比例。
结果显示，在家庭成员患有流感的健康受试者中，单次口服Xofluza具有显著的预防流感感染的作用、将发生流感风险显著降低了86%。具体数据为：与安慰剂组相比，Xofluza组发生流感感染的受试者比例显著降低（10天观察期内发生流感病毒感染、发烧和其他流感症状的受试者比例：1.9% vs 13.6%，p＜0.0001）。无论A型流感亚型如何，与安慰剂相比，Xofluza的治疗获益仍具有统计学意义（H1N1亚型：1.1% vs 10.6%，p=0.0023；H3亚型：2.8% vs 17.5%，p＜0.0001）。
此外，在流感相关并发症风险较高的家庭接触者（2.2% vs 15.4%，p=0.0435）和12岁以下儿童（4.2% vs 15.5%，p=0.0339）中也观察到这种情况，这些患者更容易患上流感。该研究还表明，即使应用较少的流感标准（流感、发烧或一种或多种呼吸症状的参与者比例），与安慰剂相比，Xofluza将家庭成员患流感的风险仍显著降低76%（3% vs 22.4%，p＜0.0001）。研究中，Xofuza的安全性与安慰剂相当，不良事件发生率Xofuza组为22.2%，安慰剂组为20.5%。Xofuza无严重不良事件报告。
该研究的全部结果已于2019年9月1日在新加坡举行的OPTIONS X 2019年大会上公布。
盐野义首席医疗官Tsutae den Nagata博士表示：BLOCKSTONE研究的结果显示Xofluza是流感预防性治疗的一个重要选择。如果这一适应症得到批准，我们相信Xofluza将帮助同时减轻在症状性治疗和预防性治疗中的流感负担。”
Xofluza是第一个也是唯一一个被批准用于治疗流感的单剂量口服药物，也是近20年来第一个具有新作用机制的新型流感药物。强有力的临床证据表明，Xofluza对多个人群（健康的流感人群、流感并发症高危人群、儿童）和治疗环境（症状性流感、暴露后预防）都有治疗益处。
Xofluza由日本药企盐野义发现，由罗氏和盐野义进行全球共同开发。根据协议，罗氏享有该药除日本及中国台湾以外地区的全球权利。目前，Xofluza已在日本被批准用于治疗儿童、青少年和成人的A型和B型流感，在美国被批准用于治疗12岁及以上人群的急性、非复杂性流感。今年8月28日，Xofluza还获得中国台湾批准，用于12岁及以上患者A型和B型急性流感的治疗。
