FDA批准Ryplazim(plasminogen, human-tvmh,人纤溶酶原),用于治疗1型纤溶酶原缺乏症(低纤溶酶原血症)患者。Ryplazim是FDA批准的第一个治疗纤溶酶原缺乏症的药物。纤溶酶原缺乏症是一种罕见的多系统、遗传性疾病,对患者的健康和生活质量有深远影响。在所有纤溶酶原缺乏症患者中,血浆纤溶酶原水平显著降低。
纤溶酶原是一种天然存在的蛋白质,由肝脏合成并在血液中循环。活化的纤溶酶原——纤溶酶,是纤溶系统的基本组成部分,是溶解血栓和清除外渗纤维蛋白的主要酶。因此,纤溶酶原在伤口愈合、细胞迁移、组织重塑、血管生成和胚胎发生中至关重要。纤溶酶原缺乏导致纤维蛋白积聚,导致病变的发展,从而损害正常组织和器官功能,当这些病变影响眼睛时,可能导致失明。
Ryplazim的活性成分为纤溶酶原,从人血浆中提取纯化。Ryplazim治疗有助于提高血浆纤溶酶原水平,暂时纠正纤溶酶原缺乏、减少或消除病变。