《首款治疗天花的药物获批》

  • 来源专题:重大新药创制—研发动态
  • 编译者: 杜慧
  • 发布时间:2019-10-14
  • 2018年7月13日,FDA批准 SIGA 生物技术公司 TPOXX(tecovirimat),这也使其成首个治疗天花的药物。天花是一种传染性疾病,有时甚至可以致命,世界卫生组织虽然在 1980 年就宣布已消除天花这种疾病,但人们对其仍有长期的担忧,因为天花可能被作为一种生物武器使用。

    在 1980 年消除天花之前,引起天花的天花病毒主要通过人与人之间的直接接触传播。症状通常在感染后的 10-14 天开始发作,包括发烧、无力、头痛及背痛。最初皮疹由小的,粉红色肿块组成,然后在最终结痂和结疤之前,这些肿块会发展成充满脓疮的溃疡。天花的并发症可能包括脑炎(大脑炎症)、角膜溃疡及失明。

    TPOXX 用于天花的有效性基于在动物身上进行的研究,实验动物均感染了与导致天花密切相关的病毒,检测指标为研究结束时的生存期。与以安慰剂治疗的动物相比,更多以 TPOXX 治疗的动物在研究结束时仍然生存。TPOXX 的安全性在 359 名未感染天花的健康志愿者身上得到评价。报道最频繁的副作用是头痛、恶心及腹部疼痛。

    FDA 对这款药物授予了快速通道审评与优先审评资格。TPOXX 也收到了孤儿药资格,这一资格可以提供激励措施,以帮助和鼓励用于罕见病药物的开发,该药物还获得了一张材料威胁医疗应对措施优先审评券,这可以为某些旨在治疗或预防来自特定化学、生物、放射及核威胁伤害的产品提供额外的激励措施。

  • 原文来源:https://www.drugs.com/history/tpoxx.html
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  • 《美药管局批准首款新冠治疗药物瑞德西韦》

    • 来源专题:生物安全知识资源中心 | 领域情报网
    • 编译者:hujm
    • 发布时间:2020-10-30
    • 美国食品和药物管理局22日批准抗病毒药物瑞德西韦用于新冠成人患者以及12岁以上、体重40公斤以上儿童患者的住院治疗。这是首款获美药管局批准的治疗新冠药物。 瑞德西韦是美国吉利德科技公司研发的抗病毒药物,原用于治疗埃博拉出血热和中东呼吸综合征等疾病。美药管局在一份声明中表示,瑞德西韦仅能在医院或能够提供类似住院治疗的护理机构使用。 声明称,美药管局在考虑批准一种药物时,会根据严格的科学标准进行风险评估,确保该药物带来的益处大于其风险。 批准使用瑞德西韦治疗新冠,是在对三项针对轻症至重症新冠住院病人的随机双盲对照试验的数据进行分析后做出的决定。 据美药管局介绍,第一项试验招募了轻症、中症和重症新冠患者共计1062人参与,他们被分配至治疗组和对照组分别接受瑞德西韦和安慰剂治疗。结果显示,治疗组康复时间中位数为10天,安慰剂组为15天。治疗组在第15天临床症状改善比例也更高。 第二项试验对比了中症新冠住院患者在接受5天和10天瑞德西韦治疗后与仅接受普通护理的患者的效果差异。研究人员在患者接受治疗第11天的评估显示,5天治疗组患者症状改善比例显着高于普通护理组患者,10天治疗组患者症状改善数量多于普通护理组患者,但在统计学上没有显着差异。 第三项试验对比了重症新冠住院患者在接受5天和10天瑞德西韦治疗后的效果差异。研究人员在患者接受治疗第14天的评估效果显示,两组患者症状改善程度相似,康复率或死亡率在统计学上没有显着差异。 据美药管局介绍,使用瑞德西韦可能出现的副作用包括肝酶水平升高和过敏反应,比如血压和心率变化、低血氧、发烧、呼吸急促、气喘、嘴唇或眼周红肿、皮疹、恶心、出汗或发抖。 美药管局今年5月曾授权美国医疗机构治疗新冠重症患者时“紧急使用”瑞德西韦。不过紧急使用授权不等同于正式批准。 世界卫生组织10月中旬发布的新冠“团结试验”中期结果显示,瑞德西韦、羟氯喹、洛匹那韦/利托那韦和干扰素等疗法似乎对住院患者的28天死亡率或新冠病人的住院病程影响很小或没有影响。
  • 《美国FDA今日批准下半年首款新药,治疗天花》

    • 来源专题:生物安全知识资源中心 | 领域情报网
    • 编译者:hujm
    • 发布时间:2018-07-19
    • 今日,美国FDA宣布批准SIGA Technologies的新药TPOXX(tecovirimat)上市,治疗天花(smallpox)。值得一提的是,这是美国FDA今年批准的第21款新药,也是首款获批治疗天花的新药。 天花这个名字,想必生物医药行业的读者都不会陌生。天花疫苗是人类成功开发的第一款疫苗,让我们对这种致命的疾病有了预防的武器。自天花疫苗的接种普及以来,人类在与病毒的战争中取得了节节胜利。1980年,世界卫生组织宣布,我们已经消除了天花的威胁。这种一度影响广泛,令人谈之色变的传染性疾病,也逐渐淡出了人们的视野。 但随着这几十年来的国际形势复杂化,人们开始担心天花病毒可能被制成生物武器,威胁到普通百姓的生命。因此,人们也决定开发出一款能治疗天花的药物,以备不时之需。TPOXX就这样应运而生。作为一款抗病毒药物,它能有效针对天花病毒在体内的传播。基于它的潜力,这款新药曾获得了快速通道资格、优先审评资格、以及孤儿药资格。 这款新药的疗效与安全性在动物实验和人体试验中分别得到了检验。在动物实验中,感染了类天花病毒后,使用TPOXX的动物比使用安慰剂的对照组动物,要活得更久。而在人体试验中,研究人员们招募了359名健康志愿者(没有天花感染),并让他们使用了TPOXX。研究表明最常见的副作用是头痛、恶心、以及腹部疼痛,没有严重的副作用。基于动物实验中展现出的疗效,以及人体试验表明的安全性,美国FDA批准了这款新药上市。 “为了应对生物恐怖袭击的危险,国会已采取措施,确保病原体被当做武器时,我们有经过开发并获批的反制手段。今日的批准代表了这些努力的重大里程碑!”美国FDA局长Scott Gottlieb博士说道:“这是首个被授予‘Material Threat Medical Countermeasure’优先审评券的新药。今天的批准也表明美国FDA的承诺,即确保我们已经为公共健康危机做好了准备,能及时提供安全有效的新药产品。” 尽管这款新药有望能对天花进行治疗,我们仍然期待天花不会卷土重来,也期待人类永远没有用上这款新药的那一天。