近期，诺华（Novartis）宣布，与Spark达成了合作协议，将在美国以外的地区共同开发和推广创新基因疗法Luxturna（voretigene neparvovec-rzyl）。根据合作协议，诺华将支付给Spark公司1.05亿的前期付款，总金额有望达到1.7亿美元。
去年获批的Luxturna有望治疗一类叫做遗传性视网膜营养不良（hereditary retinal dystrophies）的遗传病。在人体内，超过220条基因里的突变，都可能会导致该疾病出现，并最终使患者出现进展性的视觉下降。其中，由RPE65基因等位突变引起的疾病在美国大约影响了1000到2000人。在人体内，RPE65基因编码了对正常视力起重要作用的一种酶。因此，基因突变引起的RPE65酶水平下降或缺失会让患者的视力受损，最终导致失明。
由Spark带来的Luxturna利用腺相关病毒技术，能将健康的RPE65基因直接引入到视网膜细胞中，让它们产生正常的RPE65酶，恢复患者的视力。在有41名患者参与的临床试验中，接受治疗的患者在暗光下避开障碍的能力得到了显着提高。
