2025年3月11日，Ionis Pharmaceuticals与Ono Pharmaceutical Co., Ltd宣布，双方已达成一项许可协议，根据协议，Ono获得了一种用于治疗真性红细胞增多症（PV）的实验性RNA靶向药物sapablursen的全球独家开发和商业化权利。Sapablursen目前正在完全入组的II期IMPRSSION研究中评估对患有PV的成年患者的效果，并在2024年被美国食品药品监督管理局（FDA）授予快速通道资格和孤儿药资格。
根据协议条款，Ionis将收到2.8亿美元的预付款，并有可能基于研发、监管和销售里程碑的实现额外获得高达6.6亿美元的付款。此外，Ionis还有权从sapablursen每年净销售额中获得中等十几百分比的专利使用费。Ionis将负责完成正在进行的II期IMPRSSION研究，而Ono则将全权负责后续的研发、注册申报和商业化活动。此次交易需满足1976年《哈特-斯科特-罗迪诺反垄断改进法案》（HSR法案）的要求。
PV是一种罕见且可能危及生命的血液疾病，特征是红细胞的过度生成，这大大增加了严重血栓的风险，特别是在肺部、心脏和大脑等关键器官。PV患者还会经历严重的铁缺乏，并通常表现出疲劳等症状。
Sapablursen旨在减少TMPRSS6的生成，从而增加铁调素的表达，铁调素是铁稳态的关键调节因子。通过增加铁调素的生成，sapablursen有潜力对如PV等血液疾病产生积极影响。
