Global Blood Therapeutics（GBT）是一家位于美国旧金山的临床阶段生物医药公司。GBT近日宣布与罗氏（Roche）达成了inclacumab（一种新型人源P-选择素单克隆抗体）的独家全球许可协议。GBT计划将此药物用于治疗镰刀型细胞贫血症（SCD）患者的血管阻塞危机（VOC）。
根据协议条款，GBT将负责全球inclacumab的所有开发，生产和推广。罗氏将从GBT获得200万美元的预付款，并可能获得高达约1. 25亿美元的开发和市场化里程碑付款。此外，罗氏可从inclacumab的销售额中获得分成。
SCD是一种遗传性血液疾病，其病因是由于编码血红蛋白（HbS）β链的基因中出现突变而导致异常HbS的形成。全球每年约有25至30万SCD新生儿，而在美国约有9至10万名SCD患者。在脱氧状态下，HbS常常聚合在一起，促使红细胞（RBC）变形呈现镰刀状，并变得僵硬，进而导致溶血性贫血（RBC破坏），最终可导致多器官损害和患者早夭。这种镰刀状变形过程也会导致毛细血管和小血管的阻塞。P-选择素是一种在内皮细胞和血小板上发现的粘接分子，它有助于细胞间的相互作用，并且在这一过程中起重要作用。
血管闭塞性危机（VOC）是SCD最常见的临床表现。当微循环被镰刀状RBC阻塞时，器官发生缺血性损伤并引发疼痛。大约一半SCD患者经历过VOC。疼痛往往突然开始，可持续数小时乃至数天。疼痛会影响身体任何部位，但往往涉及腹部、骨骼、关节和软组织。VOC可导致生活质量的下降和死亡风险的增加。
罗氏开发的inclacumab原用于治疗心脏手术中打开堵塞动脉时经常引发的炎症和组织损伤。在罗氏先前进行的，超过500名患者的临床试验，证明了inclacumab的安全性和耐受性，并阐明了其药代动力学性质。Inclacumab可以选择性抑制P-选择素这一VOC的病理因素，有适用于VOC的潜力。GBT计划沿用罗氏的安全性数据来辅助项目开发。
GBT总裁兼首席执行官Ted W. Love博士表示：“GBT正努力通过内部研究和外部合作，来推动产品管线的多样化。GBT致力于为SCD患者群体开发革命性疗法，并成为SCD领域的领先公司。Inclacumab是GBT的主打在研药物voxelotor（可以帮助HbS更好地结合氧气，从而保持血细胞的正常形态，避免镰刀状形态的发生。）的理想补充。Voxelotor是一种正处于3期临床研究的口服SCD疗法。与voxelotor一样，inclacumab具有强大的科学依据，有可能为SCD患者提供显着的临床效益。”
