Code Biotherapeutics是一家开创基因药物靶向非病毒递送的生物技术公司。近日，该公司宣布与武田制药（Takeda）达成一项合作和选择协议，利用Code Bio的专有靶向性3DNA非病毒基因药物递送平台，设计和开发基因疗法，用于罕见疾病适应症。
3DNA是一种新型、非病毒、多价、合成DNA递送平台，可克服基于病毒的基因递送方法固有的许多挑战，包括免疫原性、大小和递送限制、无法再给药以及制造复杂性。
通过该协议，武田和Code Bio将利用Code Bio的3DNA平台设计和开发一种靶向基因疗法，用于肝脏导向罕见疾病项目，并为中枢神经系统导向罕见疾病项目进行额外研究。武田有权为4个项目行使独家许可的选择权。
根据协议条款，Code Bio将获得数百万美元的预付款、近期里程碑和研究资金。Code Bio也有资格获得未来开发和商业里程碑付款，以及分层版税，如果所有4个项目的里程碑都实现，合作期间的潜在交易总价值将高达20亿美元。
武田和Code Bio将在研究活动上合作，直到候选药物选择。在行使选择权后，武田将承担进一步开发和商业化的责任。
Code Bio的靶向性3DNA非病毒基因药物递送平台，旨在克服其他基因药物递送方法的关键限制，并充分挖掘基因药物的潜力。3DNA平台的合成、多价设计，可实现细胞特异性靶向、大基因有效载荷的递送以及可重复给药的可能性。大量临床前数据表明，这种靶向制剂在向靶细胞和组织输送基因药物方面具有高度的特异性和有效性，没有证据表明存在脱靶效应或与平台相关的安全问题。
