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《FDA加速批准首个BCMA靶向疗法，治疗多发性骨髓瘤》

  • 来源专题：中国科学院文献情报生命健康领域集成服务门户
  • 编译者： 毛开云
  • 发布时间：2020-08-14

  • 8月6号，葛兰素史克（GSK）宣布，美国FDA已批准抗体偶联药物Blenrep（belantamab mafodotin-blmf）作为单药疗法，用于既往接受过至少4种疗法（包括抗CD38单克隆抗体、蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂）的复发/难治性多发性骨髓瘤成人患者。根据总缓解率，该适应症获得加速批准。Blenrep由人源化抗B细胞成熟抗原（BCMA）单克隆抗体和细胞毒药物澳瑞他汀F（auristatin F）通过不可切割的连接子偶联而成，是全球首个获得批准的靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的疗法，曾获得了FDA的突破性疗法认定和优先审评资格。

  • 原文来源：;https://www.gsk.com/en-gb/media/press-releases/fda-approves-gsk-s-blenrep-belantamab-mafodotin-blmf-for-the-treatment-of-patients-with-relapsed-or-refractory-multiple-myeloma/
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  • 《Abecma（idecabtagene vicleucel）多发性骨髓瘤细胞疗法FDA获批》
    • 来源专题：新药创制
    • 编译者：杜慧
    • 发布时间：2021-06-17
    • FDA已批准Abecma（idecabtagene vicleucel; ide-cel）作为首个B细胞成熟抗原（BCMA）定向嵌合抗原受体（CAR）T细胞免疫疗法，用于治疗成年患者，经过4或4次复发或难治性多发性骨髓瘤现有的更多疗法，包括免疫调节剂，蛋白酶体抑制剂和抗CD38单克隆抗体。多发性骨髓瘤是一种罕见的血癌，其中异常浆细胞在骨髓中积聚并在身体的许多骨骼中形成肿瘤。这种疾病使骨髓无法产生足够的健康血细胞，从而导致血细胞计数低。骨髓瘤还会损害骨骼和肾脏并削弱免疫系统。多发性骨髓瘤的确切原因尚不清楚。Abecma 是一种 B 细胞成熟抗原 (BCMA) 导向的转基因自体嵌合抗原受体 (CAR) T 细胞疗法。每剂 Abecma 都是一种定制治疗，通过使用患者自身的 T 细胞（一种白细胞）来帮助对抗骨髓瘤。收集患者的 T 细胞并对其进行基因改造，以包含一种有助于靶向和杀死骨髓瘤细胞的新基因。一旦细胞被修饰，它们就会被输回患者体内。
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  • 《百时美Empliciti显著改善严重预治疗多发性骨髓瘤（MM）患者生存》
    • 来源专题：生物安全知识资源中心 | 领域情报网
    • 编译者：hujm
    • 发布时间：2018-06-20
    • 百时美施贵宝（BMS）近日宣布，评估免疫刺激疗法Empliciti（elotuzumab）联合Pomalyst（pomalidomide，泊马度胺）及低剂量地塞米松方案（EPd）治疗复发性/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）的一项国际性II期临床研究ELOQUENT-3达到了主要终点。数据显示，与泊马度胺+地塞米松（Pd）方案相比，EPd方案使无进展生存期（PFS）实现了统计学意义和临床意义的显著延长。 ELOQUENT-3是一项随机、阳性对照临床研究，在117例既往已接受过至少2种疗法（包括来那度胺和蛋白酶体抑制剂[PI]）治疗失败的RRMM患者中开展，评估了基于泊马度胺的三药方案EPd的疗效和安全性。研究中，患者随机分配至EPd方案（n=60）或Pd方案（n=57）治疗，直至病情进展或不可接受的毒性。 数据显示，与Pd治疗组相比，EPd治疗组疾病PFS显著延长（中位PFS：10.3个月[95%CI:5.6个月-不可估计] vs 4.7个月[95%CI:2.8个月-7.2个月]）、进展或死亡风险显著降低46%（HR=0.54，95%CI：0.34-0.86，p=0.0078）。随机分配至Pd治疗组的患者，PFS受益在既往接受2-3种疗法的患者中（HR=0.55，95%CI:0.31-0.98）和4种或以上疗法的患者中（HR=0.51，95%CI:0.24-1.08）一致。 总缓解率（ORR）方面，EPd方案组为53%（95%CI:40-60），Pd方案组为26%（95%CI:16-40）。首次缓解时间方面，EPd方案组与Pd方案组相似（1.95个月 vs 1.91个月）。截止数据分析时，EPd方案中位缓解持续时间尚未达到。次要终点总生存期（OS）数据尚未成熟，但表现出倾向于EPd方案的积极趋势（HR=0.62，95%CI:0.30-1.28）。 该研究中，EPd方案的安全性与Empliciti和泊马度胺方案的先前研究一致。治疗相关3-4级不良事件在EPd方案组和Pd方案组相似。2个治疗组中，任何级别的感染发生于65%的患者。尽管EPd治疗组治疗暴露时间较长，且泊马度胺剂量强度与Pd方案组相似，但3-4级血液不良事件（中性粒细胞减少和贫血）发生率，EPd方案组（分别为13%和10%）低于Pd方案组（分别为27%和20%）。不良事件导致的中断治疗，EPd治疗组为18%，Pd治疗组为24%。 雅典大学医学院临床治疗系主任Meletios A. Dimopoulos教授评论称，ELOQUENT-3研究是首个评估标准护理方案（泊马度胺和低剂量地塞米松）联用或不联用一种单抗药物的随机研究。相关数据支持了这样一个假设，即Empliciti添加至标准护理方案具有协同效益，并显著延长了严重预治疗的MM患者的无进展生存率，无论患者之前接受过几种疗法。我们相信，EPd方案如果获批，将为来那度胺和蛋白酶体抑制剂治疗后病情进展的RRMM患者群体提供一种重要的治疗选择。 Empliciti是一种免疫调节性抗体，靶向信号淋巴细胞激活分子家族成员7（SLAMF7，也称为CS1），这是一种表达于骨髓瘤细胞表面的糖蛋白，同时也表达于自然杀伤细胞（NK cell）和浆细胞表面，另外在造血谱系分化细胞的特定免疫细胞亚群中也呈较低水平的表达。 Empliciti具有双重作用机制：（1）直接激活途径：经由SLAMF7通路，通过自然杀伤细胞（NK cell）直接激活免疫系统；（2）抗体依赖性细胞毒作用（ADC）：Empliciti能够靶向结合多发性骨髓瘤细胞表面的SLAMF7分子，将这些恶性细胞进行标记，通过抗体依赖性细胞毒作用，提高自然杀伤细胞杀伤恶性细胞的活性。
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