FDA已批准Abecma(idecabtagene vicleucel; ide-cel)作为首个B细胞成熟抗原(BCMA)定向嵌合抗原受体(CAR)T细胞免疫疗法,用于治疗成年患者,经过4或4次复发或难治性多发性骨髓瘤现有的更多疗法,包括免疫调节剂,蛋白酶体抑制剂和抗CD38单克隆抗体。多发性骨髓瘤是一种罕见的血癌,其中异常浆细胞在骨髓中积聚并在身体的许多骨骼中形成肿瘤。这种疾病使骨髓无法产生足够的健康血细胞,从而导致血细胞计数低。骨髓瘤还会损害骨骼和肾脏并削弱免疫系统。多发性骨髓瘤的确切原因尚不清楚。Abecma 是一种 B 细胞成熟抗原 (BCMA) 导向的转基因自体嵌合抗原受体 (CAR) T 细胞疗法。每剂 Abecma 都是一种定制治疗,通过使用患者自身的 T 细胞(一种白细胞)来帮助对抗骨髓瘤。收集患者的 T 细胞并对其进行基因改造,以包含一种有助于靶向和杀死骨髓瘤细胞的新基因。一旦细胞被修饰,它们就会被输回患者体内。