琳恩的两个双胞胎儿子都被诊断患有 1 型糖尿病。图片来源：琳恩·麦克阿瑟一项针对患有 1 型糖尿病（T1D）的青少年的临床试验发现，一种联合疗法可能有助于减少慢性肾病并改善健康状况。这些发现可能有助于为患有 T1D 的青少年提供更精准的治疗方案。该研究由西奈儿童医院（SickKids）转化医学项目副科学家兼内分泌科医生法里德·马哈乌德博士领导，并发表在《自然医学》杂志上。该研究评估了一种将标准胰岛素治疗与试验性药物达格列净相结合的疗法。这种联合疗法的结果显示，它能改善青少年 T1D 患者的血糖控制和肾功能，并减少体重增加。1 型糖尿病是一种慢性自身免疫性疾病，会导致胰腺停止产生胰岛素，而胰岛素是一种控制血糖水平的激素。虽然大多数患有 T1D 的人是在成年期被诊断出来的，但这种疾病通常在儿童和青春期早期就开始了。T1D 需要终身进行胰岛素治疗，这可能会导致体重增加和慢性肾病等副作用。在试验中，那些同时服用达格列净和胰岛素的参与者出现了更少的副作用，并且整体健康状况也更好。“我们的研究结果表明，接受这种联合疗法的青少年能够改善许多通常与胰岛素控制的 1 型糖尿病相关的症状，”马穆德说。“这可能为越来越多的 1 型糖尿病青少年患者提供一种新的早期干预策略。”患者伙伴对试验成功至关重要尽管此前的研究在成人中也取得了类似的结果，但马穆德的团队专门针对青少年设计了这项临床试验，而这一群体在临床试验中的参与度往往较低。激素变化、心理发展以及青少年与父母共同负责管理治疗方案之间的责任关系，可能会使这一年龄段的参与者更难参与试验。为了解决这些挑战，研究团队与患者伙伴琳恩·麦克阿瑟密切合作。他们共同在三个地点招募了 98 名 12 至 18 岁的参与者，参与名为“ATTEMPT”的研究。麦克阿瑟参与科研工作始于她的一个双胞胎儿子在 18 个月大时因前往圣童医院急诊部就诊而被诊断出患有 1 型糖尿病的经历。几年后，她的另一个双胞胎儿子也确诊了。那次经历促使麦克阿瑟更加积极地投身于旨在改善像她这样的家庭的诊断和治疗方案的研究工作中。“决定参与临床试验是一个重要的决定，但我的目标一直是预防疾病。我知道我们的参与能够帮助构建一个未来，让孩子们不再患上 1 型糖尿病。”如今她的儿子们已经长大，麦克阿瑟继续以患者顾问的身份参与其中。她审查招募材料，并就试验设计提供反馈，以确保研究始终与糖尿病患者的实际生活经验相联系。“参与科研工作，无论是作为试验参与者还是作为顾问，都极具意义。凭借我作为试验参与者的经验，我能看到纸上制定的计划将如何影响糖尿病患者的真实生活。”麦克阿瑟解释道。朝着针对 1 型糖尿病的个性化治疗迈进该试验为未来针对患有 1 型糖尿病的儿童和青少年的精准医疗研究提供了宝贵的基础。其中一个机会是“通过精准医疗增强糖尿病多样的青少年”研究（简称“EVERYONE”），该研究基于这一方法，重点研究个体因素如何影响治疗反应。与“精准儿童健康”运动（旨在为 SickKids 医院的患者和家属提供个性化护理）相一致，EVERYONE 研究将探索青少年独特的特征（如其胰岛素敏感性、免疫反应、新陈代谢、遗传因素和社交健康）如何影响他们对胰岛素治疗的反应。通过了解这些患者之间的差异，研究团队希望有一天能为患有 1 型糖尿病的青少年提供个性化的治疗方案，以优化他们的治疗效果。“这为患有 1 型糖尿病的青少年带来了令人兴奋的新治疗机会，”马哈乌德说道，他也是多伦多大学儿科学系和医学研究所的副教授。“我们为他们提供了基于科学的、旨在帮助他们一生茁壮成长的治疗选择。”
